L’EMA (European Medicines Agency ) ha avviato una consultazione pubblica per fornire orientamenti sulla generazione e valutazione di dati significativi di proof-of-concept per lo sviluppo di medicinali in oncologia pediatrica.

La disponibilità di adeguati dati di proof-of-concept è richiesta prima dell’avvio di studi clinici pediatrici. Recentemente, i dati non clinici di proof-of-concept stanno diventando centrali per giustificare l’inizio dello sviluppo clinico in oncologia pediatrica.

Infatti, il Comitato Pediatrico dell’EMA ha osservato un numero crescente di Piani di Investigazione Pediatrica (PIP) in oncologia che si basano sul meccanismo d’azione del medicinale, piuttosto che sull’indicazione per adulti, a causa delle differenze biologiche e cliniche tra i tumori pediatrici e quelli dell’adulto. Questo è confermato anche da un recente studio che abbiamo condotto all’interno del network TEDDY e pubblicato a settembre 2025 (vedi figura sotto), che mostra un aumento della percentuale di indicazioni non derivate da quelle per adulti nell’UE dopo il 2018, insieme al numero di PIP approvati per sviluppare indicazioni esclusivamente pediatriche.

Fonte: Reggiardo et al., (2025) Front. Med. 12:1642279. doi: 10.3389/fmed.2025.1642279

Si prevede un ulteriore aumento con la futura nuova legislazione farmaceutica europea, poiché una delle misure proposte è l’obbligo di sviluppare medicinali pediatrici sulla base del loro meccanismo d’azione.

Tuttavia, data l’assenza di un quadro normativo strutturato per gli studi non clinici di proof-of-concept e il forte interesse espresso dagli stakeholder accademici nello sviluppo di tale quadro, l’EMA ha redatto un reflection paper che delinea gli elementi chiave ritenuti importanti per guidare queste valutazioni e le attività di sviluppo correlate in oncologia pediatrica.

La consultazione rimarrà aperta ai commenti fino al 30 giugno 2026. Segui questo link per inviare il tuo contributo: Sviluppo di medicinali antitumorali nei pazienti pediatrici – Linea guida scientifica | European Medicines Agency (EMA)