Il 3 giugno 2026 è stato adottato l’Allegato 2 delle linee guida ICH E6(R3) sulle Good Clinical Practice (GCP). Ciò ha segnato la conclusione della seconda fase del processo di adozione della linea guida avviato a gennaio con la pubblicazione dei Principi e dell’Allegato 1.

L’obiettivo dell’Allegato 2 è rispondere al crescente impiego di nuovi approcci operativi, elementi di progettazione e fonti di dati nella progettazione degli studi clinici. Il documento introduce ulteriori indicazioni in materia di Good Clinical Practice, concentrandosi sugli studi che incorporano una o più delle seguenti metodologie innovative:

• Elementi decentralizzati (decentralised elements): attività correlate allo studio condotte al di fuori della sede dello sperimentatore. Rientrano in questa categoria anche le interazioni a distanza, come le videoconsulenze, e l’impiego di tecnologie digitali per la salute (Digital Health Technologies, DHT) per effettuare visite, eseguire procedure e raccogliere dati.
• Disegni pragmatici (pragmatic designs): elementi, quali i protocolli che prevedono le procedure sperimentali e i criteri di ammissibilità, nonché una raccolta dati semplificata, che rispecchiano la prassi clinica abituale, sono integrati nella progettazione e nella conduzione della sperimentazione..
• Dati del mondo reale (Real-World Data, RWD): dati che descrivono l’esperienza dei pazienti, gli esiti clinici o l’erogazione dell’assistenza sanitaria al di fuori del contesto di uno studio clinico. Questi dati possono provenire da diverse fonti, tra cui cartelle cliniche elettroniche, registri e database amministrativi, e possono essere utilizzati, ad esempio, come dati relativi agli endpoint o agli esiti, oppure come controllo esterno.

La versione finale dell’Allegato 2 è il risultato di una consultazione pubblica alla quale hanno preso parte i ricercatori della Fondazione Benzi: abbiamo fornito contributi volti a trattare importanti aspetti etici, tra cui le procedure di consenso informato e di assenso, considerazioni sull’uso secondario dei Real-World Data nel rispetto dei requisiti normativi applicabili, così come considerazioni specifiche relative alle malattie rare, a conferma dell’impegno della Fondazione in questi ambiti. Sebbene alcune delle raccomandazioni siano state recepite nella versione definitiva del documento, non tutte le modifiche proposte sono state accolte, in particolare quelle riguardanti le malattie rare.

L’Allegato 2 non intende fornire una trattazione esaustiva di tutte le metodologie esistenti, riconoscendo che l’ecosistema della ricerca clinica è in continua evoluzione e che potranno emergere nuovi approcci, nuovi disegni sperimentali e nuove tipologie di dati. Il documento deve essere letto congiuntamente ai Principi e all’Allegato 1; i tre testi sono stati infatti consolidati in un’unica linea guida ICH E6(R3). Per agevolare gli stakeholder nell’individuazione e nell’applicazione dei nuovi contenuti, ICH renderà temporaneamente disponibile l’Allegato 2 anche come documento autonomo, fino alla fine del 2026.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il sito ufficiale di ICH e la pagina dedicata dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA): ICH Official web site : ICH, ICH E6 Good clinical practice – Scientific guideline | European Medicines Agency (EMA)