La conferenza monotematica congiunta della Società Italiana di Farmacologia (SIF), intitolata “Shaping the Future of Pediatric Health: Innovative Research Approaches for Rare and Metabolic Diseases in Children“, si è svolta il 23-24 febbraio 2026 presso il Palazzo Ateneo dell’Università degli Studi di Bari Aldo Moro. L’evento ha riunito i maggiori esperti nazionali e internazionali di farmacologia pediatrica e malattie rare.
Organizzato dai Gruppi di Lavoro SIF “Farmacologia Pediatrica” e “Malattie Rare e Farmaci Orfani – SIF4RARE”, l’incontro ha rappresentato un’importante occasione di scambio multidisciplinare sulle sfide principali nello sviluppo di terapie innovative per le malattie rare e metaboliche dei bambini. Le discussioni si sono concentrate sulla diagnosi precoce, sulla sicurezza dei farmaci, sull’uso di prove reali e sul ruolo crescente dell’intelligenza artificiale nei processi di ricerca e sviluppo.
La Fondazione ha contribuito attivamente al programma scientifico, sostenendo le discussioni su alcune delle questioni più strategiche che stanno plasmando il futuro della ricerca farmacologica nelle malattie rare. In particolare, Viviana Giannuzzi, responsabile del Dipartimento Ricerca e Innovazione, è stata invitata a far parte del Comitato Scientifico del congresso e ha presieduto la sessione di conferenze dal titolo “Shift to early diagnosis of rare paediatric metabolic conditions: Impact on care, treatment and drug development“. Inoltre, i ricercatori della Fondazione hanno contribuito a presentazioni orali e poster: Silvia Torretta ha presentato una comunicazione orale dal titolo“Individualised treatments for rare and ultra-rare diseases: ethics and regulatory insights from a first ERDERA multi-stakeholders consensus meeting“, fornendo una panoramica delle sfide etiche e normative legate allo sviluppo clinico di terapie individualizzate con oligonucleotidi antisenso (ASO); Maria Luisa Dalessandro ha presentato un poster dal titolo:“An easy-to-use flow chart to classify your clinical study”, un risultato del progetto BETTER finanziato dal PNRR, che introduce uno strumento intuitivo per i ricercatori per classificare gli studi clinici, in linea con i requisiti normativi e le disposizioni etiche applicabili. Il poster di Lucia Ruggieri e Sabina Sblano ha presentato l’impatto previsto della revisione della legislazione farmaceutica sulla ricerca e sulla disponibilità di farmaci pediatrici, delineando il contributo dell’infrastruttura europea di ricerca traslazionale pediatrica (titolo del poster: Difendere i farmaci pediatrici in Europa: Il contributo strategico e le azioni dell’EPTRI nella definizione della nuova legislazione farmaceutica).
La partecipazione della Fondazione riflette il suo costante impegno a promuovere la ricerca scientifica e a favorire il dialogo tra gli operatori sanitari, con l’obiettivo di favorire lo sviluppo di terapie sicure, efficaci e accessibili per i pazienti più vulnerabili.
