L’11 dicembre 2025 è stato raggiunto un accordo politico storico tra la Commissione europea (CE), il Parlamento europeo e il Consiglio dell’Unione europea sulla riforma complessiva della legislazione farmaceutica dell’UE.

La riforma è stata inizialmente proposta dalla Commissione europea nell’aprile 2023, mentre la posizione del Parlamento europeo sui documenti legislativi è stata adottata un anno dopo, nell’aprile 2024, e quella del Consiglio dell’Unione europea solo nel giugno 2025.

La riforma comprende due proposte legislative – una nuova Direttiva e un nuovo Regolamento – che insieme costituiranno il quadro normativo dell’UE per tutti i medicinali, compresi quelli per le malattie rare e per i bambini. La legislazione proposta mira ad aggiornare e razionalizzare la ricerca, l’autorizzazione e la disponibilità dei medicinali per i pazienti in tutta l’Unione europea. In ultima analisi, l’obiettivo è semplificare le strutture e le procedure introdotte da diversi atti legislativi nel corso degli anni. Tra questi figurano il Regolamento (CE) n. 726/2004, la Direttiva 2001/83/CE e i regolamenti sui medicinali pediatrici e orfani ((CE) n. 1901/2006 e (CE) n. 141/2000, rispettivamente), che saranno abrogati, nonché il Regolamento sui Medicinali per Terapie Avanzate (CE) n. 1394/2007, che sarà modificato.

La nuova Direttiva e il nuovo Regolamento saranno affiancati dal Critical Medicines Act, volto a garantire l’approvvigionamento dei medicinali essenziali, rafforzandone la produzione all’interno dell’ UE e riducendo le dipendenze da Nazioni esterne, al fine di prevenire ed evitare le carenze di tali medicinali entro i confini Europei.

Fondazione Gianni Benzi ha seguito attivamente il dibattito, l’iter degli emendamenti che ha portato ai documenti legislativi e il processo di approvazione della riforma farmaceutica europea e continuerà a monitorarne attentamente tutti gli sviluppi futuri.

Sebbene la riforma introduca cambiamenti sostanziali, i cui dettagli completi e l’impatto specifico sulle malattie rare non sono ancora del tutto definiti, diversi aspetti della riforma – come la semplificazione della struttura dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) e la maggiore flessibilità di alcune procedure regolatorie – potrebbero avere implicazioni dirette sui medicinali per le malattie rare e per i bambini:

• Struttura semplificata dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA). È previsto che venga semplificata la struttura dei comitati dell’EMA, passando da cinque a due comitati scientifici per i medicinali per uso umano: il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) e il Comitato di Valutazione dei Rischi per la Farmacovigilanza (PRAC). La nuova struttura, più snella, dovrebbe essere accompagnata da un rafforzamento del supporto ai due comitati, facendo affidamento sulle migliori competenze disponibili.
• Procedure regolatorie semplificate e più flessibili. Ad esempio, il parere su una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio dovrebbe essere rilasciato entro 180 giorni anziché 210. Inoltre, la riforma potrebbe consentire l’istituzione, caso per caso, di “sandbox regolatorie”, concepite come un ambiente controllato di sperimentazione in condizioni reali e finalizzato alla valutazione di nuove terapie innovative. In questo contesto, si prevede una modifica sostanziale del Piano di Indagine Pediatrica (PIP), per offrire un approccio più flessibile e graduale allo sviluppo di farmaci pediatrici. L’iter prevede inizialmente un PIP parziale, che sarà progressivamente completato ed accettato man mano che verranno acquisite ulteriori evidenze scientifiche. Questa flessibilità procedurale è particolarmente rilevante per i medicinali orfani, per i quali i dati pediatrici sono spesso disponibili solo nelle fasi iniziali dello sviluppo. Inoltre, le istituzioni accademiche potrebbero non essere essere in grado di presentare direttamente alle autorità regolatorie evidenze non cliniche o cliniche a supporto di nuove indicazioni per medicinali già autorizzati (riposizionamento).
• Durata dell’esclusività di mercato sarà variabile in base al tipo di medicinale o al percorso di sviluppo. Ad esempio, si prevede un’estensione per i medicinali orfani destinati a rispondere a bisogni terapeutici ancora non adeguatamente soddisfatti.
• Introduzione del concetto di medicinali orfani “breakthrough”. Tale definizione potrebbe essere introdotta e si riferirebbe a medicinali orfani destinati a malattie per le quali non esiste alcun trattamento autorizzato e il cui utilizzo porterebbe ad una riduzione clinicamente significativa della morbilità o della morte legati alla malattia stessa.

Per quanto riguarda il Critical Medicines Act, i negoziati interistituzionali tra le istituzioni europee (triloghi) sono stati avviati a febbraio, con i co-legislatori che hanno sottolineato l’urgenza di concludere il processo e raggiungere un accordo. Questo primo incontro è servito principalmente come scambio dei mandati istituzionali per individuare le principali aree tecniche su cui proseguire i lavori, quali l’ambito dei progetti strategici, le scorte, gli appalti congiunti, i finanziamenti e la produzione di medicinali critici basata nell’UE. Confronti più approfonditi sulle disposizioni chiave del Critical Medicine Act avranno luogo nel prossimo trilogo politico, previsto per il 16 marzo 2026.

Una valutazione più affidabile dell’impatto sarà possibile non appena saranno resi disponibili i testi definitivi della futura normativa, dopo l’approvazione formale da parte del Consiglio dell’Unione europea e del Parlamento europeo, prevista entro la fine del 2026.

Una nuova pagina web dell’EMA dedicata all’attuazione di questa nuova normativa offre un quadro dettagliato sul processo di implementazione e dei principali aspetti tecnici e procedurali, compresa una tempistica di riferimento. Da tali informazioni emerge che la nuova legislazione farmaceutica sarà applicabile nel 2028, al termine di un periodo di transizione necessario per l’adeguamento delle normative nazionali degli Stati membri, l’adozione di ulteriori atti da parte della Commissione europea, nonché la definizione di linee guida, procedure e sistemi informatici di attuazione.

Fonti esterne:

• https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-welcomes-political-agreement-new-eu-pharmaceutical-legislation
• Background note: pharmaceutical package provisional agreement elements | News | European Parliament
• https://www.europarl.europa.eu/legislative-train/theme-promoting-our-european-way-of-life/file-revision-of-the-pharmaceutical-legislation