Le terapie che hanno come bersaglio l’RNA sono farmaci basati su piccole molecole di acidi nucleici a singolo o doppio filamento (note come oligonucleotidi antisenso) progettate per legarsi a specifiche sequenze di RNA, modificando infine l’espressione dei geni bersaglio. Rappresentano un’area emergente nello sviluppo di farmaci e costituiscono terapie promettenti per molte malattie rare e ultra-rare, poiché circa l’80% di esse è causato da una mutazione monogenica.

Ad oggi, undici oligonucleotidi antisenso sono stati autorizzati dalla European Medicines Agency (EMA) per malattie rare. Dawnzera® è il più recentemente approvato, il 19 gennaio 2026. In particolare, è il primo trattamento mirato all’RNA destinato alla profilassi, indicato per persone di età pari o superiore a 12 anni affette da angioedema ereditario (HAE), una malattia rara e cronica caratterizzata da attacchi ricorrenti e debilitanti di grave gonfiore (angioedema) in diverse parti del corpo. È inoltre in corso un Piano di Investigazione Pediatrica (PIP), come concordato con il Comitato Pediatrico dell’EMA. Il suo principio attivo, donidalorsen, è un oligonucleotide antisenso progettato per colpire la prekallikreina plasmatica (PKK), una proteina chiave che attiva mediatori infiammatori centrali nella patogenesi della malattia. Riducendo la produzione di prekallikreina plasmatica, il donidalorsen interrompe efficacemente la cascata infiammatoria.

Questo nuovo trattamento mirato all’RNA rappresenta un progresso significativo per le persone con angioedema ereditario, offrendo un’elevata efficacia, una comoda somministrazione sottocutanea e un profilo di sicurezza favorevole. Il risultato è rilevante per l’intera comunità delle malattie rare, poiché introduce una strategia preventiva, invece di limitarsi a un approccio puramente terapeutico, offrendo così un nuovo modo per rispondere ai bisogni medici insoddisfatti e migliorare la qualità di vita dei pazienti.

Per saperne di più: Dawnzera | European Medicines Agency (EMA)