L’International Council for Harmonisation (ICH), intitolato “ICH E22 – Considerazioni generali sugli studi sulle preferenze dei pazienti”, ha pubblicato una bozza di linea guida scientifica aperta alla consultazione pubblica sul sito dell’EMA fino al 12 aprile 2026.

L’obiettivo di questa linea guida armonizzata è fornire considerazioni generali e principi scientifici sull’uso, la progettazione, la conduzione, l’analisi e la sottomissione degli Studi sulle Preferenze dei Pazienti (Patient Preference Studies, PPS), al fine di supportare lo sviluppo dei farmaci, le domande regolatorie e le relative valutazioni, l’approvazione dei medicinali e il mantenimento di tali autorizzazioni.

Questi studi rappresentano uno strumento prezioso per raccogliere le prospettive dei pazienti sugli esiti della malattia, inclusi, ma non limitati, alle misure di esito riportate dal paziente (PROMs), nonché sugli effetti dei farmaci e di altri interventi sanitari, e per valutare la loro desiderabilità o accettabilità relativa.

I PPS possono fornire informazioni sugli aspetti considerati dai pazienti nel prendere decisioni riguardo ai farmaci. Tali evidenze possono essere utili per orientare la progettazione degli studi clinici, lo sviluppo dei farmaci e le fasi pre- e post-marketing.

er saperne di più sulle linee guida e fornire il tuo contributo, segui questo link: ICH E22 General considerations for patient preference studies – Scientific guideline | European Medicines Agency (EMA).

Parallelamente, l’EMA ha pubblicato un Reflection paper on patient experience data. Attraverso questo documento di riflessione, l’EMA promuove l’inclusione sistematica di dati che riflettano l’esperienza di vita dei pazienti, senza la mediazione dei professionisti sanitari, lungo tutto il percorso di sviluppo dei medicinali e nelle domande di autorizzazione all’immissione in commercio. Gli stakeholder erano invitati a presentare commenti sul reflection paper entro il 31 gennaio 2026.

In collaborazione con altri consorzi e reti come HemaFAIR e TEDDY, Fondazione Gianni Benzi ha partecipato alla consultazione pubblica finalizzata alla definizione del documento attraverso i contributi degli stakeholder rilevanti. Abbiamo evidenziato alcune criticità, in particolare in relazione all’ambito pediatrico e alle malattie rare, incluse le emoglobinopatie. In particolare, abbiamo sottolineato che il fatto che i dati sull’esperienza del paziente (PED) si basino spesso su una combinazione di esiti riportati dai bambini e dai caregiver dovrebbe essere menzionato esplicitamente. Abbiamo inoltre evidenziato la necessità di strumenti validati e adeguati all’età per gli esiti riportati dai pazienti pediatrici, comprese versioni adattate per bambini, adolescenti e giovani adulti. Infine, sebbene l’importanza dei PED sia chiaramente espressa nel documento, esso trarrebbe beneficio da un riferimento esplicito alle malattie rare croniche, come le emoglobinopatie, nelle quali l’esperienza del paziente svolge un ruolo centrale lungo l’intero decorso della malattia.