È stato pubblicato su Frontiers in Medicine un nuovo editoriale intitolato “Repurposing for Small Population Needs”. Tra gli autori figura anche la nostra Responsabile del Dipartimento di Ricerca e Innovazione, Viviana Giannuzzi.

L’articolo fornisce una panoramica dei 10 manoscritti — tra cui ricerche originali, articoli di prospettiva, mini-review e contributi di opinione — raccolti nel Research Topic “Repurposing for Small Population Needs”. Questa raccolta ha messo in evidenza le opportunità offerte dal repurposing dei farmaci per piccole popolazioni, raggiunte, previste o non raggiunte attraverso approcci industriali e accademici e iniziative avviate in Europa, pur continuando a confrontarsi con sfide e barriere di natura regolatoria ed economica.

In questo contesto, il passaggio dall’uso off-label alle indicazioni autorizzate è spesso limitato dal basso interesse commerciale e dalle difficoltà legate al rimborso. Percorsi dedicati, come l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio per Uso Pediatrico (PUMA), restano ancora poco utilizzati.

L’editoriale si basa inoltre su evidenze provenienti da programmi di ricerca finanziati dall’UE, mostrando come vincoli finanziari e operativi possano influenzare l’attuazione dei piani di ricerca e sviluppo, nonostante una solida razionalità scientifica.

Allo stesso tempo, viene evidenziato il ruolo crescente di approcci innovativi — tra cui dati di real world, modellistica farmacometrica e intelligenza artificiale — nonché delle iniziative europee a supporto del repurposing.

Nel complesso, l’editoriale sottolinea come il repurposing dei farmaci rappresenti un’opportunità concreta per rispondere a bisogni medici insoddisfatti nelle piccole popolazioni, in particolare in ambito pediatrico e nelle malattie rare, a condizione che vengano rafforzati incentivi, investimenti e la collaborazione tra mondo accademico, industria e istituzioni..

La pubblicazione è disponibile qui.