Uno studio pubblicato su Frontiers in Medicine ha esaminato lo sviluppo e l’approvazione dei farmaci oncologici pediatrici nell’Unione Europea (UE) e negli Stati Uniti (USA) nel periodo compreso tra il 2007 e il 2024. Tra gli autori figurano le nostre ricercatrici Viviana Giannuzzi e Adriana Ceci.
Lo studio mostra che negli ultimi anni, in particolare dopo il 2018, il numero di trattamenti approvati per i tumori infantili è aumentato. Si tratta principalmente di terapie mirate a livello molecolare e di immunoterapie, che stanno progressivamente sostituendo la chemioterapia tradizionale. Tuttavia, il ritmo dell’innovazione non è stato lo stesso nelle due regioni: gli Stati Uniti hanno ottenuto risultati più rapidi, mentre i progressi in Europa sono stati più lenti (35 nuovi farmaci oncologici e 49 nuove indicazioni pediatriche approvate nell’UE, rispetto a 53 farmaci e 79 nuove indicazioni negli USA).
Interessante è l’aumento delle indicazioni approvate nell’UE per tumori pediatrici molto rari, come il melanoma e il tumore della tiroide.
L’articolo analizza anche se i farmaci oncologici pediatrici siano stati sviluppati a partire da un’indicazione già esistente per adulti (adult-driven) oppure specificamente per patologie pediatriche (paediatric-specific). La percentuale di indicazioni non derivate da studi su adulti è aumentata in modo significativo nell’UE dopo il 2018, insieme al numero di PIP (Piani di Indagine Pediatrica) approvati per sviluppare indicazioni esclusivamente pediatriche.
L’analisi evidenzia come i quadri normativi abbiano un ruolo decisivo nel plasmare lo sviluppo dei farmaci oncologici pediatrici: negli Stati Uniti, obblighi e incentivi hanno accelerato i programmi di ricerca e sviluppo pediatrici, in gran parte grazie al RACE Act, entrato in vigore nel 2017.
Nell’Unione Europea, invece, non esistono ancora obblighi o incentivi specifici per lo sviluppo di farmaci oncologici pediatrici. In questo contesto, la revisione in corso della legislazione farmaceutica dell’UE ha proposto alcune misure, come l’obbligo di sviluppare medicinali pediatrici basandosi sul meccanismo d’azione dei farmaci.
In questo scenario, lo studio rivela che il divario tra UE e USA rimane evidente e offre quindi un contributo importante al dibattito sulle politiche e strategie di ricerca, con l’obiettivo di garantire che tutti i bambini affetti da cancro possano beneficiare di terapie innovative, efficaci e accuratamente studiate.
Questo lavoro rappresenta un modello di successo per valutare in che misura i quadri regolatori abbiano migliorato la disponibilità di nuovi farmaci, fornendo una metodologia che potrebbe essere applicata e trasferita anche ad altri ambiti terapeutici in futuro.
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