L’articolo “The Potential to Leverage Real-World Data for Pediatric Clinical Trials: A Proof-of-Concept Study” è stato recentemente pubblicato sul Journal of Medical Internet Research (JMIR). Viviana Giannuzzi della Fondazione Gianni Benzi è una delle autrici. Questa pubblicazione è il risultato di un lavoro collaborativo all’interno della rete europea conect4children (c4c), che ha riunito partner accademici e industriali per favorire l’innovazione nella ricerca clinica pediatrica in Europa.
Lo studio ha indagatola disponibilità e la struttura dei dati clinici provenienti dalla cura pediatrica di routine, raccolti da 24 ospedali in 11 paesi europei. L’obiettivo era valutare il potenziale utilizzo dei dati reali per supportare la ricerca clinica pediatrica. I ricercatori hanno analizzato più di cento elementi chiave di dati clinici, inclusi dati demografici, segni vitali e informazioni specifiche relative alla neurofibromatosi e alla dermatite atopica.
I risultati mostrano che gli elementi generali clinici e di sicurezza dei farmaci sono spesso registrati in formati strutturati, mentre le informazioni mediche specifiche per le malattie non sono spesso documentate in modo standardizzato. La maggior parte di queste era infatti catturata in forma di testo libero, rendendo più difficile il loro riutilizzo per scopi di ricerca secondaria..
Lo studio evidenzia l’importanza di sfruttare i dati reali migliorando la cattura dei dati, il design dei sistemi e la formazione del personale nella registrazione delle informazioni mediche in formati strutturati e computabili, al fine di facilitare il riutilizzo dei dati nella ricerca pediatrica. Questo aiuterebbe a superare la sfida del numero limitato di pazienti pediatrici e la difficoltà nel reperirli durante lo sviluppo di studi clinici.
Le normative sulla protezione dei dati e il consenso informato rimangono sfide importanti nel riutilizzo dei dati delle cartelle cliniche elettroniche, in particolare oltre i confini internazionali. I requisiti legali ed etici possono infatti limitare la condivisione dei dati, specialmente nella ricerca retrospettiva.
Questa pubblicazione rappresenta un passo significativo verso lo sviluppo di approcci innovativi e basati su evidenze per la ricerca clinica pediatrica, soprattutto nelle malattie rare. L’articolo è disponibile ad accesso libero qui.