Il 13 novembre, l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha annunciato il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP), che raccomanda l’autorizzazione all’immissione in commercio per Etuvetidigene autotemcel (Waskyra®). Si tratta di una terapia genica ex vivo su cellule staminali ematopoietiche destinata a trattare adulti e bambini di età superiore ai 6 mesi affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una rara e grave immunodeficienza. La terapia riduce la frequenza degli episodi di sanguinamento e delle infezioni gravi nei pazienti, soprattutto nei casi in cui il trapianto da un donatore familiare compatibile non sia possibile.
Waskyra® è il risultato di decenni di ricerca presso il San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) e di un programma di sviluppo clinico condotto all’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, Italia. I dati ottenuti da questo programma hanno dimostrato una significativa riduzione del tasso annualizzato di eventi clinici gravi dopo il trattamento.
Waskyra® è stata supportata attraverso un programma “EMA pilot”, che offre un sostegno potenziato agli sviluppatori accademici e non profit di terapie avanzate (ATMP) rivolte a bisogni medici insoddisfatti.
Questo traguardo evidenzia il crescente impatto delle ATMP nel migliorare la vita delle persone con WAS nell’Unione Europea, offrendo loro una nuova speranza.
È importante sottolineare che il richiedente dell’autorizzazione all’immissione in commercio è Fondazione Telethon ETS, il primo titolare non profit di un’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea. Infatti, nel 2023, la Fondazione ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio di un’altra terapia avanzata per una malattia ultrarara, l’immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID).
I prossimi passi includono l’autorizzazione finale della Commissione Europea, necessaria per rendere disponibile il trattamento ai pazienti europei affetti da WAS. La terapia genica è inoltre in fase di revisione per l’autorizzazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti.
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