L’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha raccomandato l’approvazione condizionata di Zemcelpro®, un promettente Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP) basato su cellule staminali, destinato al trattamento di pazienti adulti con neoplasie ematologiche, tra cui leucemia, linfoma, mieloma e sindrome mielodisplastica, che non dispongono di un donatore idoneo per il trapianto di cellule staminali.
Tradizionalmente, le cellule staminali per il trapianto vengono prelevate da un donatore compatibile, familiare o non correlato. In assenza di tali donatori, può essere utilizzato il sangue da cordone ombelicale; tuttavia, queste unità contengono spesso un numero insufficiente di cellule staminali, con conseguente ritardo dell’engraftment, il processo cruciale mediante il quale le cellule trapiantate attecchiscono nel midollo osseo del paziente. Zemcelpro® supera questo limite includendo dorocubicel, un componente costituito da cellule staminali espanse ex vivo. Ciò consente di aumentare il numero totale di cellule vitali disponibili per il trapianto, favorendo un attecchimento più rapido e un recupero accelerato.
La raccomandazione dell’EMA si basa sui risultati di due studi clinici preliminari condotti su 25 pazienti, che hanno evidenziato risultati promettenti, sebbene su una popolazione limitata, rappresentando un progresso significativo per pazienti con opzioni terapeutiche ridotte.
Come molte terapie avanzate, Zemcelpro® non è privo di rischi. In una coorte più ampia di 116 pazienti sono stati osservati alcuni effetti indesiderati. Per affrontare tali criticità, l’EMA ha definito un piano di gestione del rischio, che include un attento monitoraggio dei pazienti e strategie specifiche per ridurre la probabilità e la gravità degli eventi avversi. Coerentemente, a Zemcelpro® è stata concessa un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata, il che implica il riconoscimento della necessità di garantire un accesso precoce a questa terapia per soddisfare un bisogno medico critico insoddisfatto, subordinatamente alla fornitura di ulteriori dati da parte del titolare, inclusi i risultati di un randomized controlled trial e di un registro dei pazienti.
Il parere positivo è ora trasmesso alla Commissione europea, che adotterà la decisione finale sull’autorizzazione a livello dell’Unione europea.
Zemcelpro® rappresenta una nuova frontiera nella terapia con cellule staminali, in particolare per i pazienti che in precedenza disponevano di poche o nessuna opzione terapeutica. Attraverso l’espansione dell’utilizzo del sangue da cordone ombelicale, offre un’importante opportunità terapeutica per pazienti affetti da tumori ematologici potenzialmente letali che non riescono a trovare un donatore compatibile.
Per ulteriori informazioni su Zemcelpro® e sui prossimi sviluppi regolatori, è possibile consultare il sito dell’EMA.