L’Agenzia europea per i medicinali (EMA), insieme a nove Autorità Nazionali Competenti (National Competent Authorities, NCAs) dell’UE, ha pubblicato un rapporto completo sull’EU Repurposing Pilot avviato nel 2021 per facilitare nuove indicazioni terapeutiche per medicinali autorizzati fuori brevetto. L’iniziativa è rivolta ai bisogni medici insoddisfatti, in particolare nelle malattie rare e nelle popolazioni pediatriche, supportando organizzazioni non profit e istituzioni accademiche, definite “champions”, nella generazione di evidenze solide per consentire l’approvazione regolatoria di nuovi usi.
Il pilot ha testato un framework dedicato che promuove il dialogo precoce con le autorità regolatorie attraverso procedure gratuite di Scientific Advice (SA), nell’ambito delle quali l’EMA fornisce agli sviluppatori di medicinali orientamenti sui metodi più appropriati per generare evidenze robuste in termini di qualità, efficacia e sicurezza. Inoltre, il pilot ha fornito ai champions un supporto regolatorio rafforzato, inclusi incontri preparatori, revisione dei briefing document e debriefing sugli esiti del SA. L’obiettivo era rafforzare i piani di generazione dei dati in linea con gli standard regolatori, al fine di facilitare variazioni dell’autorizzazione all’immissione in commercio o nuove domande per indicazioni aggiuntive.
Su 35 domande ricevute, 6 sono state selezionate per il SA dell’EMA, di cui 5 relative a malattie rare. È rilevante che per 2 progetti sia stata concessa la designazione di farmaco orfano, in parallelo al pilot di repurposing.
Diversi progetti includevano indicazioni pediatriche, riflettendo l’attenzione del pilot verso popolazioni vulnerabili con opzioni terapeutiche limitate. Ad esempio, un progetto ha ottenuto con successo l’approvazione on-label per l’utilizzo di Iohexol nella misurazione della velocità di filtrazione glomerulare (glomerular filtration rate, GFR) in bambini e adulti con malattia renale cronica, donazione da vivente o valutazione per trapianto, rappresentando una nuova indicazione basata sul repurposing di un agente diagnostico consolidato.
Il pilot ha dimostrato il valore dell’interazione regolatoria precoce, ma ha anche evidenziato criticità quali il reperimento dei finanziamenti, la progettazione di studi clinici appropriati e il coinvolgimento dei titolari di autorizzazione all’immissione in commercio (Marketing Authorisation Holders, MAHs) per la presentazione formale di domande regolatorie basate su dati accademici. Solo un progetto ha ottenuto un’approvazione on-label nel periodo del pilot (2021–2024), riflettendo la complessità intrinseca e la natura a lungo termine delle attività di repurposing.
L’iniziativa ha inoltre esplorato l’utilizzo delle real-world evidence (RWE) a complemento dei dati clinici, evidenziando le attuali limitazioni nell’accesso a dataset specialistici per le malattie rare all’interno delle reti dati dell’EMA. Il pilot ha infine confermato la necessità di una collaborazione continua tra molteplici stakeholder, inclusi regolatori, industria, mondo accademico, associazioni di pazienti e payer, per affrontare barriere che vanno oltre l’evidenza scientifica, quali rimborso e incentivi di mercato.
Questo pilot rappresenta un passo significativo verso il riconoscimento regolatorio di nuovi usi per medicinali ben consolidati, promuovendo l’innovazione attraverso framework collaborativi nell’interesse pubblico.
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