Uno studio straordinario, frutto della ricerca condotta presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù in collaborazione con l’Università di Erlangen, è stato recentemente pubblicato sulla rivista scientifica Nature Medicine.
Otto pazienti pediatrici affetti da malattie autoimmuni resistenti ai trattamenti sono riusciti a sospendere completamente le terapie immunosoppressive dopo aver ricevuto un trattamento con cellule CAR-T, una forma di terapia avanzata.
I bambini erano affetti da forme particolarmente aggressive di malattie autoimmuni a esordio pediatrico: quattro soffrivano di Lupus eritematoso sistemico, tre di Dermatomiosite (una rara patologia infiammatoria autoimmune) e uno di Sclerosi sistemica giovanile (una rara malattia autoimmune cronica). Tutti presentavano storie cliniche complesse, con risposte solo parziali o temporanee a numerose terapie immunosoppressive precedenti.
Dopo il trattamento con cellule CAR-T, sette pazienti sono entrati in remissione clinica. L’ottavo paziente, affetto da sclerosi sistemica, sta comunque mostrando una riduzione continua e significativa della gravità della malattia, senza segni di progressione.
La terapia utilizza cellule CAR-T che colpiscono l’antigene CD19 espresso dai linfociti B del sistema immunitario. Nelle malattie autoimmuni mediate dai linfociti B, queste cellule svolgono un ruolo centrale: la terapia le elimina in modo mirato, riducendo l’infiammazione e ristabilendo l’equilibrio del sistema immunitario. Questo approccio aumenta la probabilità di ottenere una remissione a lungo termine senza la necessità di terapie croniche.
I dati di follow-up, superiori ai 24 mesi, dimostrano che i benefici clinici si mantengono nel tempo.
Questo studio rappresenta un risultato di grande rilevanza per le malattie autoimmuni pediatriche e rare, mostrando come le terapie avanzate, sviluppatesi rapidamente nell’ultimo decennio, possano offrire nuove prospettive di trattamento e potenzialmente di cura.
Per saperne di più: Su Nature Medicine lo studio che dimostra l’efficacia delle cellule CAR-T nelle malattie autoimmuni dell’età pediatrica – Ospedale Pediatrico Bambino Gesù