In occasione della Giornata delle Malattie Rare 2026, Fondazione Benzi promuove una serie di video con membri del Comitato Scientifico e autorevoli esperti internazionali, dedicati ai temi chiave della ricerca, delle terapie e dell’accesso ai farmaci.

Ad aprire il ciclo è il Prof. Carsten Werner Lederer, Responsabile del Dipartimento di Genetica delle Malattie del Sangue e Talassemia presso The Cyprus Institute of Neurology & Genetics, che approfondisce il modo in cui le tecnologie avanzate stanno trasformando la ricerca di base, da cui emergono nuove opzioni terapeutiche per le malattie rare.

Segue la Prof.ssa Adriana Ceci, già Presidente di Fondazione Gianni Benzi, che si concentra sui progressi nei trattamenti per i bambini che vivono con una malattia rara e sull’importanza di garantire cure appropriate fin dalle primissime fasi della vita.

I temi dei diritti e dell’equità sono affrontati da François Houyez, Direttore delle Informazioni sui Trattamenti e sull’Accesso di EURORDIS, che riflette sulle disparità ancora esistenti nell’accesso alle terapie tra i diversi Paesi.

A completare il quadro è Enrico Bosone, Presidente SIARV (Società Italiana Attività Regolatorie, Accesso, Farmacovigilanza), che evidenzia l’impegno dell’industria europea nello sviluppo di farmaci per le malattie rare e l’importanza della collaborazione pubblico–privato.

La serie si conclude con l’intervento della nostra ricercatrice Maria Luisa Dalessandro, che guarda al futuro della ricerca, sottolineando la necessità di sostenere i giovani scienziati e di far progredire la ricerca sulle malattie rare rafforzando la collaborazione internazionale e l’interesse verso le nuove tecnologie.

Un impegno condiviso per promuovere l’innovazione scientifica e garantire il diritto alla cura per tutte le persone che vivono con una malattia rara.