Fondazione Gianni Benzi ha partecipato al World Orphan Drug Congress 2025, che ancora una volta ha riunito istituzioni, industria, ricercatori, autorità regolatorie e organizzazioni di pazienti per affrontare le principali sfide nel campo delle malattie rare.
Viviana Giannuzzi, Responsabile del Dipartimento di Ricerca e Innovazione, ha contribuito al programma con diversi interventi incentrati sugli aspetti regolatori e sulle metodologie di ricerca.
Durante il congresso, Viviana ha preso parte al gruppo di lavoro “Competizione degli ecosistemi regolatori nell’approvazione dei medicinali: implicazioni politiche nel caso dell’Europa”, condividendo il punto di vista della Fondazione su come le differenze tra i sistemi regolatori possano influenzare lo sviluppo e i percorsi di approvazione dei farmaci orfani. Alla discussione hanno partecipato anche Pedro Franco, Head of Europe Regulatory and Scientific Policy presso Merck, e Violeta Stoyanova-Beninska, Senior Scientific Specialist presso la Human Division dell’EMA, offrendo una panoramica ampia e approfondita del contesto europeo. Viviana ha inoltre presentato una relazione sulle metodologie di ricerca innovative qualificate dall’EMA per le malattie rare, evidenziando come metodi e strumenti innovativi possano supportare lo sviluppo dei farmaci in contesti caratterizzati da popolazioni ridotte e dati limitati.
Nel corso del congresso, il poster “An easy-to-use flow chart to classify your clinical study” è stato presentato da Maria Luisa Dalessandro. Sviluppato nell’ambito del progetto BETTER, finanziato dal Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR), questo lavoro collaborativo ha ideato e messo a disposizione uno strumento pratico per aiutare ricercatori e clinici a classificare correttamente gli studi clinici dal punto di vista regolatorio nel quadro europeo..
La partecipazione della Fondazione Gianni Benzi al WODC 2025 riconferma il suo costante impegno nel fare rete per promuovere qualità, rigore e innovazione nella ricerca sulle malattie rare e nel contribuire al dialogo europeo sulle questioni regolatorie che hanno un impatto diretto sulla vita dei pazienti.
