Il progetto "Integrazione dei modelli di farmacocinetica e farmacodinamica all’analisi decisionale a criteri multipli (MCDA) per la valutazione prospettica del rapporto rischio beneficio dei chelanti orali del ferro in pazienti pediatrici con emoglobinopatie trasfusione-dipendenti" è finalizzato a dimostrare l’utilità e vantaggi dell’approccio modellistico, analisi decisionale a criteri multipli (MCDA), integrato con modelli farmacocinetico-farmacodinamici (PK/PD) per la valutazione rischio-beneficio di farmaci per il trattamento di malattie rare. Tale obiettivo è perseguito mediante un case study riferito all’uso del chelante orale Deferiprone (DFP). L’analisi si svolge su endpoint di efficacia come la ferritina e di sicurezza come la neutropenia e altri eventi avversi e ha come scopo finale la predizione del profilo di efficacia e sicurezza del DFP. Il modello verrà validato con i dati storici di letteratura e con il processo di elicitazione che coinvolge esperti clinici e regolatori internazionali.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione ha curato gli aspetti metodologici e regolatori della ricerca. Si è occupata di effettuare la ricerca in letteratura per raccogliere dati esistenti relativi a efficacia e sicurezza del DFP. Inoltre, la Fondazione ha collaborato con il coordinatore scientifico del progetto all’integrazione dell’MCDA con un modello PK/PD per supportare la relazione tra neutropenie e livelli di ferritina nel case study del DFP. La Fondazione ha organizzato i meeting ricorrenti con gli esperti ed è responsabile amministrativo del progetto.

FINANZIATO DA: Art.6 della Legge regionale del 14 Aprile 2018 n.15 - Interventi finanziari in favore della ricerca per la cura delle malattie rare

DURATA: Nov 2020 - Giu 2022

PARTNER:

• Italy, United Kingdom