ERAMET

Il progetto mira a creare un ecosistema trasparente per favorire il processo decisionale nello sviluppo di farmaci pediatrici e orfani, integrando metodologie innovative, come i metodi di modellazione e simulazione (M&S) e i relativi tipi di dati, all'interno delle procedure regolatorie. Con tre pilastri - un archivio di dati, lo sviluppo di standard di alta qualità per i dati e i metodi analitici e una piattaforma basata sull'intelligenza artificiale - il progetto mira a stabilire la credibilità dei metodi M&S e dei relativi risultati come fonti di prova all'interno delle procedure regolatorie.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione è coinvolta nella costruzione del modello integrato per l'applicazione di metodologie innovative allo sviluppo di farmaci pediatrici e orfani, valutandone anche l'accettabilità dal punto di vista regolatorio. Inoltre, è coinvolta negli specifici casi di studio (ad es. le emoglobinopatie trasfusione-dipendenti) sull'applicazione di tali metodologie innovative nello sviluppo di farmaci per patologie pediatriche e rare, apportando la propria competenza regolatoria. Infine, la Fondazione collabora alla preparazione e sottomissione di procedure regolatorie all'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per la validazione degli strumenti metodologici del progetto.

FINANZIATO DA: Horizon Europe–Health, GA 101137141 2024-27 (www.cordis.europa.eu/project/id/101137141).