Il diritto alla salute deve essere garantito a tutti, anche ai pazienti affetti da malattie rare: nessuno deve essere escluso dai progressi della scienza.

In Europa una malattia è definita rara quando colpisce meno di una persona ogni 2.000 abitanti. Esistono oltre 6.000 malattie rare, spesso croniche e potenzialmente letali, e circa l'80% dei pazienti è costituito da bambini.

La ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione dei farmaci orfani risultano tuttavia limitati, poiché gli ingenti investimenti necessari per la ricerca e lo sviluppo sono difficilmente compensati dai ricavi attesi, a causa del numero ridotto di pazienti.

In questo ambito siamo attivamente impegnati in progetti collaborativi nazionali e internazionali finalizzati a promuovere la ricerca scientifica su farmaci e terapie innovative per le persone affette da malattie rare.

Gestiamo inoltre EuOrphan, una banca dati costantemente aggiornata che raccoglie informazioni scientifiche e regolatorie sui farmaci destinati al trattamento delle malattie rare.