I testi del futuro pacchetto farmaceutico europeo, che comprende una Direttiva e un Regolamento[1], concordati durante i negoziati tra le istituzioni dell’UE conclusi a dicembre 2025, sono stati resi pubblici il 6 marzo.

Questi documenti hanno ricevuto anche un parere positivo dalla Commissione per la Salute pubblica del Parlamento europeo il 18 marzo. Si tratta del primo passo nel processo formale che porterà alla pubblicazione dei testi definitivi. Sono state confermate alcune delle principali novità attese, in particolare quelle che riguardano i medicinali per le malattie rare e per i bambini.
Tra queste, la riorganizzazione dell’European Medicines Agency (EMA), che ridurrà i comitati scientifici per i medicinali per uso umano da cinque a due: il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) e il Comitato per la valutazione dei rischi per la sicurezza (PRAC). Le competenze degli altri comitati — come quello per i farmaci orfani (COMP), quello pediatrico (PDCO), quello per le terapie avanzate (CAT) e quello per i medicinali a base di erbe (HMPC) — saranno comunque coinvolte tramite gruppi di lavoro, gruppi consultivi e reti di esperti.
Per la prima volta, anche i pazienti e gli operatori sanitari avranno un ruolo diretto: due rappresentanti dei pazienti e due dei professionisti sanitari (con supplenti) entreranno nel CHMP, anche se insieme avranno diritto a un solo voto.

Nel campo dei medicinali pediatrici, è stato introdotto un approccio più flessibile e graduale allo sviluppo pediatrico con il Piano di Indagine Pediatrica (PIP) iniziale, che includerà solo i dettagli e la tempistica degli studi, da completare progressivamente man mano che saranno disponibili ulteriori evidenze scientifiche. L’approccio graduale potrà essere applicato quando il principio attivo non è ancora autorizzato a livello UE ed è destinato a una nuova condizione pediatrica oppure a una condizione pediatrica esistente tramite un nuovo meccanismo d’azione. Inoltre, potrà essere accettato anche sulla base di motivazioni scientifiche giustificate proposte dagli sviluppatori.

È stato inoltre confermato il cosiddetto principio del “meccanismo d’azione”. Se un medicinale sviluppato per una specifica malattia negli adulti ha un meccanismo d’azione che può essere rilevante anche per una malattia pediatrica, dovrà essere studiato anche nei bambini per tale condizione pediatrica. Questo requisito si applica solo all’interno della stessa area terapeutica.

È prevista anche una sezione dedicata ai farmaci autorizzati per uso pediatrico all’interno del database EMA dei medicinali approvati.

Nel campo dei medicinali orfani, è stata confermata l’introduzione del concetto di “breakthrough orphan medicinal products”. Ciò si riferisce a medicinali orfani destinati a una malattia per la quale non esiste alcun trattamento autorizzato e il cui utilizzo comporterebbe una riduzione clinicamente rilevante della morbilità o della mortalità della malattia. Per questi medicinali, la durata dell’esclusiva di mercato è estesa da 10 a 11 anni.

Per quanto riguarda la designazione orfana, sarà applicabile un criterio basato sull’incidenza per condizioni di breve durata e ad alta mortalità. In questo caso, sarà possibile giustificare la rarità della malattia sulla base del numero di persone che hanno contratto la malattia in un determinato periodo di tempo, invece che sulla prevalenza. Il criterio della designazione orfana basato sul ritorno dell’investimento è stato abolito, poiché non è mai stato utilizzato. La designazione orfana sarà valida per sette anni. Tale periodo potrà essere esteso nel caso in cui lo sponsor possa fornire prove che gli studi sulla condizione rara sono in corso e promettenti.

Per massimizzare il potenziale beneficio della ricerca clinica, dovrebbe essere incoraggiata la continua esplorazione di nuove indicazioni per i medicinali orfani. Per questo motivo, sarà premiata con un periodo aggiuntivo di un anno di esclusiva di mercato per una nuova indicazione terapeutica (fino a un massimo di due indicazioni).

Parallelamente, altre disposizioni sono state confermate nei testi finali, come il rafforzamento del supporto allo sviluppo di nuovi antimicrobici, inclusa l’adozione del modello di prioritizzazione dell’Organizzazione Mondiale della Sanità, e dei medicinali destinati alle malattie tropicali trascurate. Tali medicinali avranno automaticamente accesso al programma PRIME.

La futura legislazione introdurrà inoltre una serie di nuovi strumenti e disposizioni regolatorie — quali “sandbox regolatorie”, “voucher trasferibili di esclusiva dei dati”, “autorizzazioni di immissione in commercio per piattaforme” e “autorizzazioni temporanee di emergenza” — finalizzati a migliorare significativamente lo sviluppo e la valutazione dei medicinali.

Altri punti rilevanti per la ricerca e sviluppo dei medicinali, come indicato nella legislazione, sono i seguenti:

• Particolare attenzione è data alla progettazione e composizione degli studi clinici per garantire dati solidi e completi, inclusa, ove appropriato, una rappresentanza equilibrata tra i sessi.

La legislazione riconosce inoltre esplicitamente il ruolo dei dati generati tramite metodi in silico — quali modellizzazione e simulazione computazionale, modellizzazione molecolare e meccanicistica, gemelli digitali e intelligenza artificiale — nel supportare il processo decisionale regolatorio.

• Le autorità competenti saranno abilitate a valutare prove aggiuntive che possano influenzare il bilancio beneficio–rischio dei medicinali oltre a quelle presentate dai titolari dell’autorizzazione all’immissione in commercio. Ove giustificato, potranno raccomandare modifiche alle condizioni dell’autorizzazione.
• È stata inoltre introdotta una serie di disposizioni volte ad affrontare la carenza di medicinali a livello UE. Tali misure saranno integrate da un ulteriore atto legislativo, il Critical Medicines Act, attualmente in fase di negoziazione interistituzionale e la cui finalizzazione è prevista entro metà 2026.

Considerato lo stato avanzato del processo legislativo, modifiche sostanziali al testo delle proposte di Regolamento e Direttiva sono ora considerate improbabili. Una volta ottenuta l’adozione formale da parte del Consiglio dell’Unione europea e del Parlamento europeo (prevista entro metà 2026), i testi ufficiali, comprese le traduzioni, saranno pubblicati.

Fonti esterne:

• https://data.consilium.europa.eu/doc/document/ST-6367-2026-INIT/en/pdf
• https://data.consilium.europa.eu/doc/document/ST-6366-2026-INIT/en/pdf
• https://www.europarl.europa.eu/legislative-train/theme-promoting-our-european-way-of-life/file-revision-of-the-pharmaceutical-legislation
• https://multimedia.europarl.europa.eu/en/webstreaming/sant-committee-meeting_20260318-0900-COMMITTEE-SANT

[1] Proposta di regolamento che stabilisce le procedure dell’Unione per l’autorizzazione e la vigilanza dei medicinali per uso umano e definisce le norme che disciplinano l’European Medicines Agency; Proposta di direttiva sul codice dell’Unione relativo ai medicinali per uso umano.