{"id":5010,"date":"2026-03-23T09:16:53","date_gmt":"2026-03-23T09:16:53","guid":{"rendered":"https:\/\/benzifoundation.org\/pubblicati-i-testi-del-regolamento-e-della-direttiva-risultanti-dai-negoziati-tra-le-istituzioni-europee\/"},"modified":"2026-03-27T11:34:22","modified_gmt":"2026-03-27T11:34:22","slug":"pubblicati-i-testi-del-regolamento-e-della-direttiva-risultanti-dai-negoziati-tra-le-istituzioni-europee","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/pubblicati-i-testi-del-regolamento-e-della-direttiva-risultanti-dai-negoziati-tra-le-istituzioni-europee\/","title":{"rendered":"Pubblicati i testi del Regolamento e della Direttiva risultanti dai negoziati tra le istituzioni europee"},"content":{"rendered":"

I testi del futuro pacchetto farmaceutico europeo, che comprende una Direttiva e un Regolamento[1]<\/a>, concordati durante i negoziati tra le istituzioni dell\u2019UE conclusi a dicembre 2025, sono stati resi pubblici il 6 marzo.<\/p>\n

Questi documenti hanno ricevuto anche un parere positivo dalla Commissione per la Salute pubblica del Parlamento europeo il 18 marzo. Si tratta del primo passo nel processo formale che porter\u00e0 alla pubblicazione dei testi definitivi. Sono state confermate alcune delle principali novit\u00e0 attese, in particolare quelle che riguardano i medicinali per le malattie rare e per i bambini.
Tra queste, la riorganizzazione dell\u2019European Medicines Agency (EMA), che ridurr\u00e0 i comitati scientifici<\/strong> per i medicinali per uso umano da cinque a due: il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) e il Comitato per la valutazione dei rischi per la sicurezza (PRAC). Le competenze degli altri comitati \u2014 come quello per i farmaci orfani (COMP), quello pediatrico (PDCO), quello per le terapie avanzate (CAT) e quello per i medicinali a base di erbe (HMPC) \u2014 saranno comunque coinvolte tramite gruppi di lavoro, gruppi consultivi e reti di esperti.
Per la prima volta, anche i pazienti e gli operatori sanitari avranno un ruolo diretto: due rappresentanti dei pazienti e due dei professionisti sanitari (con supplenti) entreranno nel CHMP, anche se insieme avranno diritto a un solo voto. <\/p>\n

Nel campo dei medicinali pediatrici<\/strong>, \u00e8 stato introdotto un approccio pi\u00f9 flessibile e graduale allo sviluppo pediatrico con il Piano di Indagine Pediatrica (PIP)<\/strong> iniziale, che includer\u00e0 solo i dettagli e la tempistica degli studi, da completare progressivamente man mano che saranno disponibili ulteriori evidenze scientifiche. L\u2019approccio graduale potr\u00e0 essere applicato quando il principio attivo non \u00e8 ancora autorizzato a livello UE ed \u00e8 destinato a una nuova condizione pediatrica oppure a una condizione pediatrica esistente tramite un nuovo meccanismo d\u2019azione. Inoltre, potr\u00e0 essere accettato anche sulla base di motivazioni scientifiche giustificate proposte dagli sviluppatori. <\/p>\n

\u00c8 stato inoltre confermato il cosiddetto principio del \u201cmeccanismo d\u2019azione\u201d. Se un medicinale sviluppato per una specifica malattia negli adulti ha un meccanismo d\u2019azione che pu\u00f2 essere rilevante anche per una malattia pediatrica, dovr\u00e0 essere studiato anche nei bambini per tale condizione pediatrica. Questo requisito si applica solo all\u2019interno della stessa area terapeutica. <\/p>\n

\u00c8 prevista anche una sezione dedicata ai farmaci autorizzati per uso pediatrico all\u2019interno del database EMA dei medicinali approvati.<\/p>\n

Nel campo dei medicinali orfani<\/strong>, \u00e8 stata confermata l\u2019introduzione del concetto di \u201cbreakthrough orphan medicinal products<\/strong>\u201d. Ci\u00f2 si riferisce a medicinali orfani destinati a una malattia per la quale non esiste alcun trattamento autorizzato e il cui utilizzo comporterebbe una riduzione clinicamente rilevante della morbilit\u00e0 o della mortalit\u00e0 della malattia. Per questi medicinali, la durata dell\u2019esclusiva di mercato \u00e8 estesa da 10 a 11 anni. <\/p>\n

Per quanto riguarda la designazione orfana, sar\u00e0 applicabile un criterio basato sull\u2019incidenza per condizioni di breve durata e ad alta mortalit\u00e0. In questo caso, sar\u00e0 possibile giustificare la rarit\u00e0 della malattia sulla base del numero di persone che hanno contratto la malattia in un determinato periodo di tempo, invece che sulla prevalenza. Il criterio della designazione orfana basato sul ritorno dell\u2019investimento \u00e8 stato abolito, poich\u00e9 non \u00e8 mai stato utilizzato. La designazione orfana sar\u00e0 valida per sette anni. Tale periodo potr\u00e0 essere esteso nel caso in cui lo sponsor possa fornire prove che gli studi sulla condizione rara sono in corso e promettenti. <\/p>\n

Per massimizzare il potenziale beneficio della ricerca clinica, dovrebbe essere incoraggiata la continua esplorazione di nuove indicazioni per i medicinali orfani. Per questo motivo, sar\u00e0 premiata con un periodo aggiuntivo di un anno di esclusiva di mercato per una nuova indicazione terapeutica (fino a un massimo di due indicazioni). <\/p>\n

Parallelamente, altre disposizioni sono state confermate nei testi finali, come il rafforzamento del supporto allo sviluppo di nuovi antimicrobici<\/strong>, inclusa l\u2019adozione del modello di prioritizzazione dell\u2019Organizzazione Mondiale della Sanit\u00e0, e dei medicinali destinati alle malattie tropicali trascurate<\/strong>. Tali medicinali avranno automaticamente accesso al programma PRIME. <\/p>\n

La futura legislazione introdurr\u00e0 inoltre una serie di nuovi strumenti e disposizioni regolatorie<\/strong> \u2014 quali \u201csandbox regolatorie\u201d, \u201cvoucher trasferibili di esclusiva dei dati\u201d, \u201cautorizzazioni di immissione in commercio per piattaforme\u201d e \u201cautorizzazioni temporanee di emergenza\u201d \u2014 finalizzati a migliorare significativamente lo sviluppo e la valutazione dei medicinali.<\/p>\n

Altri punti rilevanti per la ricerca e sviluppo dei medicinali, come indicato nella legislazione, sono i seguenti:<\/p>\n