{"id":4811,"date":"2026-03-09T10:57:24","date_gmt":"2026-03-09T10:57:24","guid":{"rendered":"https:\/\/benzifoundation.org\/primo-farmaco-mirato-allrna-autorizzato-dallema-a-scopo-profilattico\/"},"modified":"2026-03-20T11:50:25","modified_gmt":"2026-03-20T11:50:25","slug":"primo-farmaco-mirato-allrna-autorizzato-dallema-a-scopo-profilattico","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/primo-farmaco-mirato-allrna-autorizzato-dallema-a-scopo-profilattico\/","title":{"rendered":"Primo farmaco mirato all\u2019RNA autorizzato dall\u2019EMA a scopo profilattico"},"content":{"rendered":"<p>Le <strong>terapie che hanno come bersaglio l&#8217;RNA<\/strong> sono farmaci basati su piccole molecole di acidi nucleici a singolo o doppio filamento (note come <strong>oligonucleotidi antisenso<\/strong>) progettate per legarsi a specifiche sequenze di RNA, modificando infine l\u2019espressione dei geni bersaglio. Rappresentano un\u2019area emergente nello <strong>sviluppo di farmaci e costituiscono terapie promettenti per molte malattie rare e ultra-rare<\/strong>, poich\u00e9 circa l\u201980% di esse \u00e8 causato da una mutazione monogenica.<\/p>\n<p>Ad oggi, undici oligonucleotidi antisenso sono stati autorizzati dalla European Medicines Agency (EMA) per malattie rare. Dawnzera\u00ae \u00e8 il pi\u00f9 recentemente approvato, il 19 gennaio 2026. In particolare, \u00e8 il primo trattamento mirato all\u2019RNA destinato alla profilassi, indicato per persone di et\u00e0 pari o superiore a 12 anni affette da angioedema ereditario (HAE), una <strong>malattia rara e cronica<\/strong> caratterizzata da attacchi ricorrenti e debilitanti di grave gonfiore (angioedema) in diverse parti del corpo. \u00c8 inoltre in corso un Piano di Investigazione Pediatrica (PIP), come concordato con il Comitato Pediatrico dell\u2019EMA. Il suo principio attivo, donidalorsen, \u00e8 un oligonucleotide antisenso progettato per colpire la prekallikreina plasmatica (PKK), una proteina chiave che attiva mediatori infiammatori centrali nella patogenesi della malattia. Riducendo la produzione di prekallikreina plasmatica, il donidalorsen interrompe efficacemente la cascata infiammatoria.    <\/p>\n<p>Questo nuovo trattamento mirato all\u2019RNA rappresenta un progresso significativo per le persone con angioedema ereditario, offrendo un\u2019elevata efficacia, una comoda somministrazione sottocutanea e un profilo di sicurezza favorevole. Il risultato \u00e8 rilevante per l\u2019intera comunit\u00e0 delle malattie rare, poich\u00e9 introduce una strategia preventiva, invece di limitarsi a un approccio puramente terapeutico, offrendo cos\u00ec un nuovo modo per rispondere ai bisogni medici insoddisfatti e migliorare la qualit\u00e0 di vita dei pazienti. <\/p>\n<p>Per saperne di pi\u00f9: <a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/dawnzera#overview\">Dawnzera | European Medicines Agency (EMA)<\/a><\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Le terapie che hanno come bersaglio l&#8217;RNA sono farmaci basati su piccole molecole di acidi nucleici a singolo o doppio filamento (note come oligonucleotidi antisenso) progettate per legarsi a specifiche sequenze di RNA, modificando infine l\u2019espressione dei geni bersaglio. 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