Uno studio pubblicato su Frontiers in Medicine ha esaminato lo sviluppo e l\u2019approvazione dei farmaci oncologici pediatrici nell\u2019Unione Europea (UE) e negli Stati Uniti (USA) nel periodo compreso tra il 2007 e il 2024. Tra gli autori figurano le nostre ricercatrici Viviana Giannuzzi e Adriana Ceci. <\/p>\n
Lo studio mostra che negli ultimi anni, in particolare dopo il 2018, il numero di trattamenti approvati per i tumori infantili \u00e8 aumentato. Si tratta principalmente di terapie mirate a livello molecolare e di immunoterapie, che stanno progressivamente sostituendo la chemioterapia tradizionale. Tuttavia, il ritmo dell\u2019innovazione non \u00e8 stato lo stesso nelle due regioni: gli Stati Uniti hanno ottenuto risultati pi\u00f9 rapidi, mentre i progressi in Europa sono stati pi\u00f9 lenti (35 nuovi farmaci oncologici e 49 nuove indicazioni pediatriche approvate nell\u2019UE, rispetto a 53 farmaci e 79 nuove indicazioni negli USA).<\/p>\n
Interessante \u00e8 l\u2019aumento delle indicazioni approvate nell\u2019UE per tumori pediatrici molto rari, come il melanoma e il tumore della tiroide.<\/p>\n
L\u2019articolo analizza anche se i farmaci oncologici pediatrici siano stati sviluppati a partire da un\u2019indicazione gi\u00e0 esistente per adulti (adult-driven) oppure specificamente per patologie pediatriche (paediatric-specific). La percentuale di indicazioni non derivate da studi su adulti \u00e8 aumentata in modo significativo nell\u2019UE dopo il 2018, insieme al numero di PIP (Piani di Indagine Pediatrica) approvati per sviluppare indicazioni esclusivamente pediatriche.<\/p>\n
L\u2019analisi evidenzia come i quadri normativi abbiano un ruolo decisivo nel plasmare lo sviluppo dei farmaci oncologici pediatrici: negli Stati Uniti, obblighi e incentivi hanno accelerato i programmi di ricerca e sviluppo pediatrici, in gran parte grazie al RACE Act, entrato in vigore nel 2017.<\/p>\n
Nell\u2019Unione Europea, invece, non esistono ancora obblighi o incentivi specifici per lo sviluppo di farmaci oncologici pediatrici. In questo contesto, la revisione in corso della legislazione farmaceutica dell\u2019UE ha proposto alcune misure, come l\u2019obbligo di sviluppare medicinali pediatrici basandosi sul meccanismo d\u2019azione dei farmaci. <\/p>\n
In questo scenario, lo studio rivela che il divario tra UE e USA rimane evidente e offre quindi un contributo importante al dibattito sulle politiche e strategie di ricerca, con l\u2019obiettivo di garantire che tutti i bambini affetti da cancro possano beneficiare di terapie innovative, efficaci e accuratamente studiate.<\/p>\n
Questo lavoro rappresenta un modello di successo per valutare in che misura i quadri regolatori abbiano migliorato la disponibilit\u00e0 di nuovi farmaci, fornendo una metodologia che potrebbe essere applicata e trasferita anche ad altri ambiti terapeutici in futuro. <\/p>\n