{"id":5766,"date":"2026-08-04T10:09:14","date_gmt":"2026-08-04T10:09:14","guid":{"rendered":"https:\/\/benzifoundation.org\/euorphan\/"},"modified":"2026-08-04T14:37:51","modified_gmt":"2026-08-04T14:37:51","slug":"euorphan","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/euorphan\/","title":{"rendered":"Euorphan"},"content":{"rendered":"
<\/span><\/span>\n
\n
\n

Lavoriamo insieme per andare oltre<\/h2>\n<\/div><\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n
\n
\n
\n

EuOrphan<\/span><\/h2>\n<\/div><\/div>\n\n
<\/div><\/div>\n\n

EuOrphan \u00e8 una banca dati che raccoglie informazioni regolatorie e scientifiche sui farmaci orfani e su altri medicinali disponibili per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento delle malattie rare nell'Unione Europea (UE) e negli Stati Uniti (USA). La piattaforma consente a clinici, ricercatori e pazienti di accedere a informazioni costantemente aggiornate sullo stato di sviluppo e autorizzazione di questi medicinali.<\/p>\n

La banca dati \u00e8 stata progettata dal Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche nell'ambito del progetto europeo eTEN \u2013 IT Technology (510774 \u2013 2003\/C 118\/19). Dal 2008 \u00e8 gestita su base volontaria e aggiornata periodicamente dalla Fondazione per la Ricerca Farmacologica Gianni Benzi ETS.<\/p>\n

Aggiornata due volte l'anno, EuOrphan rappresenta uno dei pochi registri europei dedicati alla raccolta e alla diffusione di informazioni sui trattamenti disponibili o in fase di sviluppo per le malattie rare<\/a><\/strong>. I dati contenuti nella banca dati consentono analisi descrittive e statistiche per fascia d'et\u00e0, patologia rara, area terapeutica e altri parametri, permettendo di valutare la copertura dei bisogni terapeutici e di confrontare la situazione europea con quella statunitense attraverso i dati della Food and Drug Administration (FDA). <\/p>\n<\/div><\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n

\n
\n
<\/span><\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n
\n
\n
\n

Informazioni sui farmaci orfani<\/span><\/h2>\n<\/div><\/div>\n\n
<\/div><\/div>\n\n

Gli aggiornamenti sulle nuove designazion<\/a><\/strong>i e autorizzazioni dei farmaci orfani provengono dal database dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA)<\/strong><\/a>, mentre le informazioni relative alle patologie rare sono integrate con i dati di Orphanet<\/a><\/strong>, il sistema di riferimento internazionale per la nomenclatura delle malattie rare, fondamentale per migliorarne la visibilit\u00e0 nei sistemi sanitari e di ricerca.<\/p>\n

Per ciascun farmaco orfano vengono raccolte informazioni sulla sostanza attiva designata, sulla data di designazione, sul promotore (sponsor) e sull'indicazione terapeutica. Per i medicinali autorizzati sono inoltre disponibili dati relativi al nome commerciale, alla data di autorizzazione, al codice ATC (Anatomical Therapeutic Chemical Classification System), alle indicazioni terapeutiche approvate e alle fasce di et\u00e0 per cui ne \u00e8 autorizzato l'impiego. <\/p>\n<\/div><\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n

\n
\n
\n

<\/span><\/span><\/p><\/div>

Sostanze attive designate come farmaci orfani in Europa<\/h3><\/div>\n<\/div>\n\n
\n

<\/span><\/span><\/p><\/div>

Malattie rare coperte da designazioni di farmaci orfani<\/h3><\/div>\n<\/div>\n\n
\n

<\/span><\/span><\/p><\/div>

Medicinali autorizzati nell'Unione Europea per il trattamento delle malattie rare<\/h3><\/div>\n<\/div>\n\n
\n

<\/span><\/span><\/p><\/div>

Malattie rare per cui \u00e8 disponibile almeno un farmaco autorizzato nell'UE<\/h3><\/div>\n<\/div>\n\n
\n

<\/span><\/span><\/p><\/div>

Medicinali autorizzati nell'UE per la popolazione pediatrica<\/h3><\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n
\n
\n
\n
<\/span><\/div>

Caratteristiche delle malattie rare<\/h2>
<\/h5>\n
Malattie rare di interesse pediatrico:<\/span> 426<\/span><\/h5>\n
260 malattie rare di origine genetica.<\/span><\/h5>\n<\/div><\/div><\/div><\/div>\n\n

Ultimo aggiornamento: 14 dicembre 2020<\/p>\n<\/div><\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n\n\n

\n
\n
\n

Pubblicazioni<\/span><\/h2>\n<\/div><\/div>\n\n
<\/div><\/div>\n\n

Le analisi realizzate a partire dai dati raccolti in EuOrphan hanno dato origine a numerose pubblicazioni scientifiche che approfondiscono gli aspetti pi\u00f9 rilevanti della ricerca, dello sviluppo e dell'accesso ai farmaci orfani, contribuendo a migliorare la conoscenza e le politiche sanitarie nel settore delle malattie rare.<\/p>\n<\/div><\/div>\n\n

\n
Failures to further developing orphan medicinal products after designation granted in Europe: an analysis of marketing authorisation failures and abandoned drugs<\/h5>

Giannuzzi V, Landi A, Bosone E, Giannuzzi F, Nicotri s, Torrent-Farnell J, Bonifazi F, Felisi M, Bonifazi D, Ceci A.<\/strong><\/em>
Failures to further developing orphan medicinal products after designation granted in Europe: an analysis of marketing authorisation failures and abandoned drugs.<\/a>
BMJ Open. 2017 Sep 11;7(9):e017358. doi: 10.1136\/bmjopen-2017-017358<\/p>\n<\/div><\/div>\n\n

Orphan medicinal products in Europe and United States to cover needs of patients with rare diseases: an increased common effort is to be foreseen<\/h5>

Giannuzzi V, Conte R, Landi A, Ottomano SA, Bonifazi D, Baiardi P, Bonifazi F, Ceci A.<\/strong> <\/em>
Orphan medicinal products in Europe and United States to cover needs of patients with rare diseases: an increased common effort is to be foreseen.<\/a>
Orphanet J Rare Dis.2017 Apr 3;12(1):64 <\/p>\n<\/div><\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"parent":0,"menu_order":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","template":"","meta":{"footnotes":""},"class_list":["post-5766","page","type-page","status-publish","hentry"],"yoast_head":"\nEuorphan - Fondazione Gianni Benzi - ETS<\/title>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/euorphan\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"it_IT\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"Euorphan - Fondazione Gianni Benzi - ETS\" \/>\n<meta property=\"og:url\" content=\"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/euorphan\/\" \/>\n<meta property=\"og:site_name\" content=\"Fondazione Gianni Benzi - ETS\" \/>\n<meta property=\"article:modified_time\" content=\"2026-08-04T14:37:51+00:00\" \/>\n<meta name=\"twitter:card\" content=\"summary_large_image\" \/>\n<script type=\"application\/ld+json\" class=\"yoast-schema-graph\">{\"@context\":\"https:\\\/\\\/schema.org\",\"@graph\":[{\"@type\":\"WebPage\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/benzifoundation.org\\\/it\\\/euorphan\\\/\",\"url\":\"https:\\\/\\\/benzifoundation.org\\\/it\\\/euorphan\\\/\",\"name\":\"Euorphan - Fondazione Gianni Benzi - ETS\",\"isPartOf\":{\"@id\":\"https:\\\/\\\/benzifoundation.org\\\/it\\\/#website\"},\"datePublished\":\"2026-08-04T10:09:14+00:00\",\"dateModified\":\"2026-08-04T14:37:51+00:00\",\"breadcrumb\":{\"@id\":\"https:\\\/\\\/benzifoundation.org\\\/it\\\/euorphan\\\/#breadcrumb\"},\"inLanguage\":\"it-IT\",\"potentialAction\":[{\"@type\":\"ReadAction\",\"target\":[\"https:\\\/\\\/benzifoundation.org\\\/it\\\/euorphan\\\/\"]}]},{\"@type\":\"BreadcrumbList\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/benzifoundation.org\\\/it\\\/euorphan\\\/#breadcrumb\",\"itemListElement\":[{\"@type\":\"ListItem\",\"position\":1,\"name\":\"Home\",\"item\":\"https:\\\/\\\/benzifoundation.org\\\/it\\\/\"},{\"@type\":\"ListItem\",\"position\":2,\"name\":\"Euorphan\"}]},{\"@type\":\"WebSite\",\"@id\":\"https:\\\/\\\/benzifoundation.org\\\/it\\\/#website\",\"url\":\"https:\\\/\\\/benzifoundation.org\\\/it\\\/\",\"name\":\"Fondazione Gianni Benzi - ETS\",\"description\":\"\",\"potentialAction\":[{\"@type\":\"SearchAction\",\"target\":{\"@type\":\"EntryPoint\",\"urlTemplate\":\"https:\\\/\\\/benzifoundation.org\\\/it\\\/?s={search_term_string}\"},\"query-input\":{\"@type\":\"PropertyValueSpecification\",\"valueRequired\":true,\"valueName\":\"search_term_string\"}}],\"inLanguage\":\"it-IT\"}]}<\/script>\n<!-- \/ Yoast SEO plugin. -->","yoast_head_json":{"title":"Euorphan - Fondazione Gianni Benzi - ETS","robots":{"index":"index","follow":"follow","max-snippet":"max-snippet:-1","max-image-preview":"max-image-preview:large","max-video-preview":"max-video-preview:-1"},"canonical":"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/euorphan\/","og_locale":"it_IT","og_type":"article","og_title":"Euorphan - Fondazione Gianni Benzi - ETS","og_url":"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/euorphan\/","og_site_name":"Fondazione Gianni Benzi - ETS","article_modified_time":"2026-08-04T14:37:51+00:00","twitter_card":"summary_large_image","schema":{"@context":"https:\/\/schema.org","@graph":[{"@type":"WebPage","@id":"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/euorphan\/","url":"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/euorphan\/","name":"Euorphan - Fondazione Gianni Benzi - ETS","isPartOf":{"@id":"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/#website"},"datePublished":"2026-08-04T10:09:14+00:00","dateModified":"2026-08-04T14:37:51+00:00","breadcrumb":{"@id":"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/euorphan\/#breadcrumb"},"inLanguage":"it-IT","potentialAction":[{"@type":"ReadAction","target":["https:\/\/benzifoundation.org\/it\/euorphan\/"]}]},{"@type":"BreadcrumbList","@id":"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/euorphan\/#breadcrumb","itemListElement":[{"@type":"ListItem","position":1,"name":"Home","item":"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/"},{"@type":"ListItem","position":2,"name":"Euorphan"}]},{"@type":"WebSite","@id":"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/#website","url":"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/","name":"Fondazione Gianni Benzi - ETS","description":"","potentialAction":[{"@type":"SearchAction","target":{"@type":"EntryPoint","urlTemplate":"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/?s={search_term_string}"},"query-input":{"@type":"PropertyValueSpecification","valueRequired":true,"valueName":"search_term_string"}}],"inLanguage":"it-IT"}]}},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/5766","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/pages"}],"about":[{"href":"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/types\/page"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5766"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/5766\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":5767,"href":"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/5766\/revisions\/5767"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/benzifoundation.org\/it\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5766"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}