La European Medicines Agency (EMA) ha raccomandato l’approvazione di due medicinali che potrebbero offrire nuove opzioni terapeutiche per persone affette da patologie rare e gravi.

Duvyzat® ha ricevuto una raccomandazione per l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) nei bambini di età pari o superiore a sei anni ancora deambulanti. La DMD è una patologia genetica potenzialmente letale che comporta un progressivo indebolimento muscolare. Duvyzat® è una sospensione orale contenente givinostat, un inibitore delle istone deacetilasi (histone deacetylase, HDAC), da utilizzare in associazione alla terapia corticosteroidea standard, che contribuisce a modulare l’attività anomala delle HDAC nei muscoli distrofici. In tal modo, può contribuire a rallentare la progressione della malattia riducendo l’infiammazione, la fibrosi tissutale e il deterioramento muscolare.

Tepezza® è stato raccomandato per l’autorizzazione all’immissione in commercio per il trattamento della thyroid eye disease (TED) da moderata a severa negli adulti. La TED è una patologia autoimmune rara che causa infiammazione e gonfiore a livello dei tessuti orbitali, determinando frequentemente esoftalmo, dolore, diplopia e, nei casi più gravi, perdita della vista. Tepezza® contiene teprotumumab, un anticorpo monoclonale (una proteina) che agisce sui fibroblasti orbitali (cellule specializzate delle cavità oculari), bloccandone l’attivazione autoimmune e potenzialmente inibendo lo sviluppo e la progressione della malattia.

Mentre Tepezza® ha ricevuto una raccomandazione per l’autorizzazione standard, l’autorizzazione condizionata di Duvyzat® rappresenta un meccanismo regolatorio volto a garantire un accesso più precoce a terapie promettenti in presenza di bisogni medici insoddisfatti. Questo tipo di autorizzazione consente ai medicinali di raggiungere più rapidamente i pazienti, richiedendo al contempo all’azienda la generazione di ulteriori dati nel tempo per confermare i benefici a lungo termine e la sicurezza.

Entrambi i pareri saranno ora trasmessi alla Commissione Europea per la decisione finale. In caso di autorizzazione, ciascuno Stato membro dell’UE stabilirà le modalità di disponibilità dei trattamenti nei rispettivi sistemi sanitari nazionali attraverso procedure di prezzo e rimborso.

Maggiori informazioni disponibili qui per Duvyzat® e qui per Tepezza®.