L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha pubblicato il report Human medicines highlights of 2022.

Nel 2022, l'EMA ha raccomandato 89 farmaci per l'autorizzazione all'immissione in commercio. La maggior parte di questi riguarda l'area oncologica, seguita dalle patologie neurologiche ed endocrinologiche. Sei sono terapie avanzate e 21 sono stati designati come farmaci orfani.

L'autorizzazione di nuovi farmaci è essenziale per il progresso della salute pubblica. I bambini non dovrebbero essere esclusi da questa importante opportunità!

Guardando alla popolazione pediatrica, tra i farmaci approvati nel 2022 che rappresentano un progresso significativo nelle loro aree terapeutiche, il report EMA include:

• Xenpozyme, la prima terapia per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con deficit di sfingomielinasi acida (storicamente nota come malattia di Niemann-Pick di tipo A, A/B e B), una rara condizione genetica
• Zokinvy, il primo trattamento per i bambini affetti da sindromi progeroidi, una malattia genetica ultrarara che causa invecchiamento precoce e morte
• Beyfortus, il primo farmaco per la prevenzione delle malattie delle basse vie respiratorie da virus respiratorio sinciziale nei neonati e nei bambini
• Upstaza, il primo trattamento per adulti e bambini con deficit di L aminoacido decarbossilasi aromatica, una malattia genetica ultra-rara che colpisce il sistema nervoso
• Ebvallo, per il trattamento di adulti e bambini con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr

Inoltre, nel 2022 sono state raccomandate 90 estensioni di indicazione, di cui 37 per uso pediatrico. L'estensione dell'uso di un farmaco già autorizzato può offrire nuove opportunità di trattamento ai pazienti, compresi i bambini.

Cinque farmaci sono stati autorizzati in circostanze eccezionali. Tutti sono destinati ai bambini.  Si tratta di un modo per consentire ai pazienti di accedere a farmaci che non possono essere approvati con un'autorizzazione standard poiché non è possibile ottenere dati completi, come spesso accade per le malattie pediatriche.

Il sostegno allo sviluppo fornito dal programma PRIME mira ad aiutare i pazienti a beneficiare il più presto possibile di farmaci promettenti che rispondono a un bisogno medico insoddisfatto, ottimizzando la generazione di dati solidi e consentendo una valutazione accelerata. Quest'anno è stata raccomandata l'approvazione di 8 farmaci PRIME, di cui 3 per malattie pediatriche.

Sono stati compiuti progressi per i bambini, ma la strada è ancora lunga! Ulteriori sforzi devono essere compiuti da tutti gli attori coinvolti, compresi gli sponsor, il mondo accademico, gli enti regolatori e i rappresentanti dei pazienti.

Per saperne di più, consulta il report completo dell'EMA qui!