Il progetto European Rare Diseases Research Alliance (ERDERA) mira a migliorare la salute e il benessere dei 30 milioni di persone affette da malattie rare in Europa. L'obiettivo è quello di fare dell'Europa un leader mondiale nella ricerca e nell'innovazione relativa alle malattie rare, fornendo così benefici tangibili per la salute dei pazienti attraverso il miglioramento della prevenzione, della diagnosi e del trattamento. Il partenariato mira a creare un solido ecosistema per le malattie rare, basandosi sui risultati dei programmi precedenti, promuovendo la ricerca incentrata sul paziente, sviluppando nuovi strumenti e percorsi diagnostici e guidando la trasformazione digitale che collega assistenza, dati dei pazienti e ricerca. ERDERA garantisce inoltre l'allineamento delle strategie di ricerca sulle malattie rare nei vari Paesi e regioni. Strutturando collaborazioni pubblico-private che operano nel processo di ricerca e sviluppo, la partnership mira ad accelerare il percorso che va dalla ricerca scientifica ai benefici a favore del paziente, massimizzando il potenziale di innovazione dell'Europa nelle malattie rare. Per raggiungere i suoi obiettivi, ERDERA è concepito come un sistema completo, integrato e simile a un istituto con quattro componenti fondamentali: (i) finanziamenti, (ii) un Network di Ricerca Clinica in-house, (iii) istruzione e formazione e (iv) servizi di supporto sia per i partner interni di progetto sia per la comunità di ricercatori sulle malattie rare, offerti da esperti etico, regolatori e metodologi, un datahub, ed un hub di accelerazione.

RUOLO DELLA FONDAZIONE

La Fondazione guida le attività etiche e regolatorie del progetto, coordinando il Gruppo consultivo etico ed il servizio di supporto regolatorio multispecialistico. Attraverso questo ruolo chiave, guidiamo i partner di progetto sulle questioni etiche seguendo le linee guida di Horizon Europe, offriamo consulenza per garantire la conformità ai requisiti regolatori aggiornati, facilitiamo le procedure regolatorie e aiutiamo i ricercatori a interagire con le agenzie regolatorie, facilitando così la traslazione ai pazienti di nuove terapie. Inoltre, la Fondazione esplorerà la fattibilità di creare un servizio di consulenza, con l'obiettivo di fornire servizi specialistici ai ricercatori impegnati nel campo delle malattie rare.

www.erdera.org

Il progetto mira a migliorare la ricerca scientifica, in particolare per le malattie rare, integrando campioni biologici e dati sanitari strutturati provenienti da biobanche, registri di malattie e cartelle cliniche. Gli obiettivi principali sono:
1. creare un sistema di dati sanitari FAIR (Findable, Accessible, Interoperable e Reusable) per l'uso secondario dei dati a fini normativi.
2. raccogliere ed elaborare campioni biologici nel rispetto delle normative per migliorare le strategie terapeutiche.
3. sviluppare uno strumento digitale per il consenso informato dinamico, incoraggiando la partecipazione dei pazienti alla ricerca.
L'approccio olistico del progetto mira a migliorare la diagnosi, i trattamenti, la sicurezza dei pazienti e a ridurre i costi sanitari.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione mette a disposizione del progetto la sua esperienza in campo etico e normativo, soprattutto nel campo della ricerca sulle malattie rare.
In particolare, nel progetto la Fondazione coordina le attività etiche e normative relative al trattamento dei dati personali e alla manipolazione dei biocampioni e al loro utilizzo conforme alle normative per la ricerca. Per tutta la durata del progetto, FGB garantisce la conformità delle attività di ricerca alle disposizioni in materia. I partner saranno informati sulla necessità di ottenere l'approvazione etica per la raccolta di dati personali e sanitari, su qualsiasi potenziale problema etico e normativo che potrebbe sorgere e su come risolverlo.

Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza Missione 6: PNRR Salute- www.italiadomani.gov.it

Attraverso una partnership internazionale con esperti del settore, HemaFAIR mira ad aumentare il profilo scientifico e la competitività del The Cyprus Institute of Neurology and Genetics (coordinatore del progetto) per migliorare la posizione dei ricercatori ciprioti nei settori dell'informatica biomedica e delle malattie ematologiche rare (RHD), con particolare attenzione all'uso di dati e standard FAIR nella ricerca e nell'istruzione.

RUOLO DELLA FONDAZIONE

La Fondazione è responsabile delle questioni normative, etiche, legali e sociali del progetto e contribuisce alla progettazione e all'attuazione del programma di formazione HemaFAIR.

L'iniziativa OrphaDev4kids si propone di migliorare lo sviluppo di dispositivi medici orfani (MD) per uso pediatrico. Lo sviluppo di questi dispositivi è impegnativo perché i bambini hanno esigenze fisiche e mediche uniche che richiedono dispositivi specifici per loro. Tuttavia, pochi dispositivi medici sono progettati pensando ai bambini e la maggior parte di essi sono adattati da versioni per adulti.
Questo progetto mira a fornire servizi specializzati per immettere questi dispositivi pediatrici sul mercato europeo. Le aree coperte comprendono la progettazione dei dispositivi, il controllo di qualità, gli studi non clinici e clinici e la guida normativa. Inoltre, l'iniziativa fornisce strumenti per mettere in contatto gli inventori con i produttori e i finanziamenti. Il supporto specialistico sarà adattato a tre specifici casi di studio pediatrici, ognuno dei quali rappresenta esigenze e fasi di sviluppo diverse.
In sintesi, OrphaDev4kids mira a colmare le lacune critiche dell'assistenza sanitaria pediatrica rendendo più accessibili i dispositivi medici specializzati e specifici per i bambini e garantendo che soddisfino gli standard più elevati.

RUOLO DELLA FONDAZIONE

La Fondazione guida le attività etiche e normative del progetto. Attraverso questo ruolo chiave, la Fondazione si occupa di:
- monitorare la conformità etica e normativa delle attività e dei servizi forniti dal progetto, compresi ad esempio autorizzazioni, approvazioni etiche, consenso/assenso informato, conformità al GDPR;
- affrontare qualsiasi problema di conformità etica e normativa che possa emergere durante il progetto;
- fornire consulenza etica e normativa e preparare i documenti per gli studi clinici volti a testare i farmaci pediatrici sviluppati nell'ambito del progetto;
- informare e aggiornare le parti interessate sui documenti etici e normativi relativi ai farmaci orfani e pediatrici a livello nazionale, europeo e internazionale.
Inoltre, la Fondazione coordina un servizio di matching che consente di mettere in contatto gli attori interessati (ad esempio, università, società scientifiche, utenti) con idee di dispositivi orfani e potenziali produttori (PMI e aziende). A tal fine, la Fondazione gestisce un “Inventario della ricerca”, composto dai seguenti strumenti:
- repository dei progetti e delle esigenze presentate dai ricercatori;
- banca dati dei fondi e delle opportunità;
- banca dati normativa.

Il progetto mira a creare un ecosistema trasparente per favorire il processo decisionale nello sviluppo di farmaci pediatrici e orfani, integrando metodologie innovative, come i metodi di modellazione e simulazione (M&S) e i relativi tipi di dati, all'interno delle procedure regolatorie. Con tre pilastri - un archivio di dati, lo sviluppo di standard di alta qualità per i dati e i metodi analitici e una piattaforma basata sull'intelligenza artificiale - il progetto mira a stabilire la credibilità dei metodi M&S e dei relativi risultati come fonti di prova all'interno delle procedure regolatorie.

RUOLO DELLA FONDAZIONE

La Fondazione è impegnata nella costruzione di un modello integrato per l'applicazione di metodologie innovative nello sviluppo di farmaci pediatrici e orfani, valutandone anche l'accettabilità normativa. Inoltre, è impegnata nell'applicazione del modello a tre specifici casi di studio di malattie pediatriche e rare. Infine, la Fondazione collabora alla preparazione e all'applicazione della procedura di qualificazione all'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per validare le metodologie del progetto.

www.erametproject.eu

Questo progetto mira a costruire una rete di eccellenza per integrare, armonizzare e diffondere le conoscenze esistenti sulle emoglobinopatie, comprese l'anemia falciforme e le sindromi talassemiche. Mira inoltre a sviluppare servizi e strumenti innovativi, migliorando l'accessibilità alle conoscenze e all'assistenza sanitaria in tutta Europa e oltre. I cinque gruppi di lavoro di HELIOS si concentrano su vari aspetti delle emoglobinopatie, dalla ricerca clinica e molecolare all'analisi dei dati e alla bioinformatica, con l'obiettivo di far progredire i sistemi sanitari, contribuire a politiche informate e migliorare la sopravvivenza e la qualità della vita dei pazienti attuali e futuri.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
Il personale della Fondazione ha un ruolo attivo in diverse attività di HELIOS, tra cui la presidenza del Gruppo di lavoro 5, “Disseminazione e divulgazione”, con particolare attenzione alla sensibilizzazione del pubblico, all'espansione della rete e alle strategie per la sostenibilità oltre il completamento ufficiale del progetto.

www.heliosaction.eu

Il progetto “DANTE: Digital Solutions for a Healthy, Active and Smart Life”, coordinato dal Cluster Tecnologico Nazionale SMILE “Smart Living Technologies” (dante@clustersmile.it; www.clustersmile.it; Via Monteroni A 3, Lecce 73100, Italy) è incentrato sull'applicazione dell'Intelligenza Artificiale, della Cyber Security e dell'High-Performance Computing ai settori Smart Living e Health and Active Life. Il bacino di utenza individuato sarà a livello nazionale, coprendo diverse regioni, in un network che mira a interagire con numerosi stakeholder, enti pubblici e privati, operanti nei diversi settori: Smart Home, Smart Living Environments, Social Housing, Telemedicina, Remote Monitoring & Assistance, Tele-Care, Mobile Health, Internet of Things, Service-Assistive e Rehabilitation Robots, Big Data for Health, Sensori e Sistemi Integrati, Wearable Devices.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione è leader del WP3 “DANTE DIH go-live, operation & improvement” e membro del coordination team.

https://dante-edih.clustersmile.it/

Finanziato dall'Unione Europea con Grant Agreement n. 101093913. I punti di vista e le opinioni espresse sono tuttavia esclusivamente quelli dell'autore o degli autori e non riflettono necessariamente quelli dell'Unione Europea. L'Unione Europea non può essere ritenuta responsabile.

La Rete Internazionale di Ricerca sulle Emoglobinopatie (INHERENT) è stata istituita per esplorare i modificatori genetici nelle emoglobinopatie (HB), tra cui l’Anemia Falciforme e la β-Talassemia, attraverso studi di associazione genome-wide (GWAS) su larga scala e multi-etnici. INHERENT ha l'obiettivo di raccogliere dati e campioni biologici da 30.000 individui con HB, sia pediatrici che adulti, al fine di studiare il ruolo dei modificatori genetici, avanzare le conoscenze scientifiche e migliorare i trattamenti.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione presiede il Gruppo di Lavoro Etico, che attualmente sta mappando la legislazione e i requisiti esistenti relativi alla ricerca clinica, alla protezione dei dati personali, alla gestione dei campioni biologici, alla condivisione di dati e campioni, al consenso e all’assenso dei pazienti nei paesi e nelle regioni partecipanti.
La Fondazione è coinvolta nello sviluppo di linee guida e modelli specifici per la rete, con lo scopo di coordinare e facilitare i membri nella presentazione delle domande di studio di ricerca ai comitati etici competenti o ai comitati istituzionali di revisione.

www.inherentnetwork.org

Il progetto "Integrazione dei modelli di farmacocinetica e farmacodinamica all’analisi decisionale a criteri multipli (MCDA) per la valutazione prospettica del rapporto rischio beneficio dei chelanti orali del ferro in pazienti pediatrici con emoglobinopatie trasfusione-dipendenti" è finalizzato a dimostrare l’utilità e vantaggi dell’approccio modellistico, analisi decisionale a criteri multipli (MCDA), integrato con modelli farmacocinetico-farmacodinamici (PK/PD) per la valutazione rischio-beneficio di farmaci per il trattamento di malattie rare. Tale obiettivo è perseguito mediante un case study riferito all’uso del chelante orale Deferiprone (DFP). L’analisi si svolge su endpoint di efficacia come la ferritina e di sicurezza come la neutropenia e altri eventi avversi e ha come scopo finale la predizione del profilo di efficacia e sicurezza del DFP. Il modello verrà validato con i dati storici di letteratura e con il processo di elicitazione che coinvolge esperti clinici e regolatori internazionali.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione ha curato gli aspetti metodologici e regolatori della ricerca. Si è occupata di effettuare la ricerca in letteratura per raccogliere dati esistenti relativi a efficacia e sicurezza del DFP. Inoltre, la Fondazione ha collaborato con il coordinatore scientifico del progetto all’integrazione dell’MCDA con un modello PK/PD per supportare la relazione tra neutropenie e livelli di ferritina nel case study del DFP. La Fondazione ha organizzato i meeting ricorrenti con gli esperti ed è responsabile amministrativo del progetto.

Il progetto è finalizzato a rinnovare ed implementare la missione di EPIICAL 1 di pianificare e condurre studi nella popolazione pediatrica con infezione da HIV sia in Europa che in Africa, reclutando nuovi pazienti e continuando con quelli esistenti.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione è coinvolta nel Working Group 4 “Data Analysis, Mathematical modelling, Communication, Regulatory, Management” in cui coordina le attività relative alla protezione e confidenzialità dei dati e agli aspetti etici e regolatori degli studi clinici.

www.epiical.org

BIOMIS - "Costituzione della biobanca del microbiota intestinale e salivare umano: dalla disbiosi alla simbiosi" è un progetto collaborativo finalizzato a creare la prima biobanca del microbiota intestinale, salivare e vaginale. I microorganismi saranno caratterizzati utilizzando approcci high-throughput. Studi in vivo e in vitro saranno effettuati, con modelli animali che hanno le stesse caratteristiche cliniche dei pazienti. Gli approcci terapeutici saranno analizzati, studiando l’efficacia del trapianto del microbiota fecale nei pazienti con diverse malattie, al fine di ristabilire un microbioma sano nel colon, conducendo così alla risoluzione dei sintomi. Capsule innovative e sospensioni fecali saranno prodotte per implementare nuove strategie di somministrazione per il trapianto. I risultati di BIOMIS permetteranno ai professionisti sanitari di personalizzare le applicazioni terapeutiche. I principali centri clinici e di ricerca collaboreranno con aziende private per ottimizzare gli obiettivi del progetto e aprire nuove prospettive terapeutiche per diversi disturbi. www.ponricerca.gov.it

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione ha garantito la conformità delle attività di progetto rispetto agli standard regolatori ed etici e ha supportato l’adesione della nuova biobanca di BIOMIS all’infrastruttura europea di ricerca BBMRI-ERIC. Inoltre, la Fondazione si è occupata di definire le procedure di qualità per garantire la coerenza tecnico-scientifica delle attività

Il progetto riunisce oltre 130 istituzioni di 35 paesi per creare un ecosistema globale e sostenibile che consenta un circolo virtuoso tra ricerca, assistenza e innovazione medica. Il progetto ha due obiettivi principali: da un lato, migliorare l'integrazione, l'efficacia, la produzione e l'impatto sociale della ricerca sulle malattie rare attraverso lo sviluppo, la dimostrazione e la promozione della condivisione a livello Europeo/mondiale della ricerca e dei dati clinici, materiali, processi, conoscenze e know-how; dall’altra parte, questo progetto mira a implementare e sviluppare ulteriormente un modello efficiente di sostegno finanziario per tutti i tipi di ricerca sulle malattie rare (fondamentale, clinica, epidemiologica, sociale, economica, servizi sanitari) unitamente a un rapido sfruttamento dei risultati della ricerca a beneficio di pazienti.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione ha guidato le attività necessarie a fornire la strategia adeguata per affrontare le questioni etiche, regolatorie e legali, garantendo che le norme attinenti siano rispettate nel corso del progetto. Ciò ha consentito a EJP RD di eseguire una ricerca multi-nazionale non solo eticamente corretta, ma anche conforme ai requisiti regolatori. http://ejprarediseases.org/

Il consorzio ARISE istituirà un programma di scambio del personale multidisciplinare tra ricercatori e altri membri dello staff delle istituzioni partner. Questo programma promuoverà la condivisione di ‘best practices’ nell’ambito dello screening neonatale, diagnosi e il trattamento dell’anemia a cellule falciformi, portando a un miglioramento globale nella gestione ed esito della malattia. Un ampio piano di scambio di personale consentirà la collaborazione in attività di ricerca e formazione, che copriranno i seguenti aspetti: analisi della prevalenza dell’anemia falciforme nei paesi membri del consorzio e identificazione di specifici genotipi di emoglobina e presentazioni fenotipiche; istituzione di diagnosi di laboratorio e sistemi di quality assurance per lo screening della popolazione; istituzione di programmi di prevenzione nazionale dell’anemia falciforme; screening neonatale e infantile per la diagnosi precoce della patologia; protocolli di trattamento per la gestione delle complicanze comuni dell’anemia falciforme, la transizione dall'assistenza pediatrica a quella dell’adulto, strategie di promozione della salute e nutrizione.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione Benzi è stata responsabile del coordinamento scientifico e della gestione del progetto ARISE, in collaborazione con l'Ospedale Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust (Regno Unito). La Fondazione ha guidato le attività del WP2 finalizzate all'implementazione di tecnologie informatiche per sviluppare e promuovere un programma di screening neonatale in Kenya, Nigeria e Libano. Inoltre, la Fondazione ha supervisionato tutti gli aspetti di etica del progetto nell’ambito del WP8. https://www.ariseinitiative.org/ 

Il progetto intende creare un ampio network pediatrico per facilitare lo sviluppo di nuovi farmaci e altre terapie destinate all'intera popolazione pediatrica europea. Il consorzio ha l'obiettivo di sviluppare le capacità di implementazione di sperimentazioni cliniche pediatriche a livello multinazionale, garantendo allo stesso tempo il soddisfacimento dei bisogni di neonati, bambini, giovani e famiglie. Sottolineando l'inclusività e la collaborazione tra i contesti geografici, specialistici, settoriali, culturali e sociali, creerà una nuova infrastruttura per supportare tutte le valutazioni dei farmaci nei bambini.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione guida le attività relative al "centro di coordinamento dei dati e agli standard qualitativi dei dati", contribuendo in modo specifico all'implementazione delle metriche prestazionali nell'esecuzione delle sperimentazioni cliniche pediatriche. Altre attività riguardano i corsi di formazione e la preparazione dei materiali per le campagne di divulgazione e sensibilizzazione sulla ricerca pediatrica. http://conect4children.org/ - c4c (CORDIS)

L'obiettivo principale del progetto è creare l'infrastruttura di ricerca traslazionale pediatrica europea (EPTRI), una nuova infrastruttura di ricerca finalizzata a migliorare attraverso l'uso della tecnologia la ricerca pediatrica nelle fasi di scoperta e sviluppo precoce, da tradurre poi in ricerca clinica e uso pediatrico di medicine.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione è terza parte di CVBF (Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche). La sua principale responsabilità è la progettazione del modello organizzativo e tecnico dell'infrastruttura, fornendo l'impostazione e l'implementazione della piattaforma IT e delle tecnologie IT per coordinare il flusso di informazioni (comunicazione, collaborazione e condivisione delle informazioni) tra le unità e i servizi partecipanti all'interno della infrastruttura di ricerca e con l'ambiente esterno (Stati membri, industria, pazienti e altri gruppi di ricerca).

https://eptri.eu - EPTRI (CORDIS)

Partendo dalla infrastruttura ECRIN già esistente, il progetto è volto a creare una infrastruttura di ricerca pediatrica coinvolgendo i 14 partner che si occupano di ricerca clinica pediatrica. PedCRIN rappresenta una valida fase di implementazione in grado di coprire il problema della gestione di buone sperimentazioni pediatriche.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione ha fornito risorse a CVBF con l'obiettivo di mettere a disposizione le competenze per sviluppare e adattare gli strumenti da utilizzare per gli studi clinici pediatrici multinazionali. Tra i compiti della Fondazione, anche la formazione e il supporto ai partner sull'uso di questi strumenti. www.ecrin.org/projects/pedcrin - PedCRIN (CORDIS)

Il progetto mira a istituire una piattaforma predittiva in vitro e in vivo per selezionare candidati promettenti per i vaccini anti-HIV e per valutare una strategia terapeutica di vaccino per migliorare la gestione dei bambini con infezione perinatale da HIV.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione ha fornito risorse a CVBF con l'obiettivo di mettere a disposizione competenze per coordinare tutte le attività etiche e normative relative agli studi clinici e alla raccolta e condivisione dei dati sulla salute. www.epiical.org

Progetto di gemellaggio con lo scopo di migliorare il profilo di ricerca dello staff del Children's Memorial Health Institute (IPCZD, Varsavia) e aumentarne la capacità attraverso metodi di ricerca pediatrici innovativi come l'estrapolazione dei dati di modellazione e simulazione di PK-PD e l'identificazione delle forme di dosaggio appropriate.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione ha messo a disposizione del CVBF le sue competenze per coordinare il programma di formazione, compresi gli scambi faccia a faccia, l'e-learning e il personale per fornire competenze e abilità nei 4 profili di ricerca in base alle preferenze degli studenti e al piano di attività. http://www.smart-h2020.eu - SMART (CORDIS)

Conduzione di una sperimentazione clinica di clonidina nei bambini fino ai 18 anni in più centri. Infatti, nonostante il suo uso diffuso nelle unità di terapia intensiva pediatrica (PICU), questo farmaco è ancora privo di autorizzazione per uso pediatrico. Una formulazione parenterale della clonidina appropriata per l'età per la sedazione in PICU sarà sviluppata e testata al fine di ottenere un'autorizzazione all'immissione in commercio per uso pediatrico (PUMA).

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione è stata partner del progetto in quanto coinvolta in questioni normative ed etiche e coordina le attività di diffusione. Ha supportato anche la gestione del progetto. www.closed-fp7.eu - CloSED (CORDIS)

Il progetto ha lo scopo di studiare ed espandere la disponibilità di farmaci per bambini nel dolore cronico attraverso lo sviluppo di una formulazione di gabapentin adatta a loro.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione, attraverso il CVBF, ha fornito risorse per rendere disponibili le competenze etiche e normative e le attività relative agli studi clinici e coordina il Comitato Etico del progetto. www.pediatricpain.eu - GAPP (CORDIS)

Il progetto mira ad accrescere le attuali conoscenze sulle iNMD (Malattie NeuroMetaboliche ereditate), accelerare l'identificazione tempestiva e precisa dei pazienti, che quindi possono trarre beneficio dai trattamenti disponibili (sperimentali e commercializzati) e anche favorire la ricerca biomedica. La piattaforma agisce anche per connettere i nodi della rete, per stimolare il lavoro collaborativo e promuovere le attività di networking.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
In qualità di partner, la Fondazione è stata coinvolta nella gestione del progetto e nello sviluppo della piattaforma IT utilizzata per raccogliere, condividere e archiviare le informazioni sulle iNMD, oltre che nella redazione delle raccomandazioni etiche e metodologiche per favorire la ricerca biomedica.

Obiettivo del progetto è sviluppare piccole molecole biologicamente attive per la diagnosi e il trattamento del neuroblastoma.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
Compito della Fondazione era l'identificazione dei programmi formativi esistenti e la preparazione dei materiali didattici per il modulo del Master dedicato alla metodologia delle sperimentazioni cliniche pediatriche, alla privacy e alla protezione dei dati.

GRIP, il Global Network of Excellence ha lo scopo di implementare un'infrastruttura per stimolare e facilitare lo sviluppo e l'uso sicuro di farmaci per la popolazione pediatrica. L'esito principale del progetto è la creazione della Laurea magistrale/Master of Science in Sviluppo e valutazione dei farmaci pediatrici.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione, attraverso il CVBF, ha messo a disposizione competenze normative, etiche e farmacoeconomiche. E' stata inoltre coinvolta nelle attività di gestione del progetto e di formazione. www.grip-network.org/index.php/cms/en/home - GRIP (CORDIS)

Il progetto studia l'efficacia e la sicurezza del deferiprone nei bambini affetti da β-talassemia major e altre emoglobinopatie dipendendi da trasfusione.

RUOLO DELLA FONDAZIONE
La Fondazione ha avutp il compito di supportare le attività di carattere etico e regolatorio e coordinare gli studi di farmacoeconomia e impatto sul mercato. www.deepproject.eu/ - DEEP (CORDIS)