EuOrphan è una banca dati che raccoglie informazioni regolatorie e scientifiche sui farmaci orfani e su altri medicinali disponibili per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento delle malattie rare nell'Unione Europea (UE) e negli Stati Uniti (USA). La piattaforma consente a clinici, ricercatori e pazienti di accedere a informazioni costantemente aggiornate sullo stato di sviluppo e autorizzazione di questi medicinali.

La banca dati è stata progettata dal Consorzio per Valutazioni Biologiche e Farmacologiche nell'ambito del progetto europeo eTEN – IT Technology (510774 – 2003/C 118/19). Dal 2008 è gestita su base volontaria e aggiornata periodicamente dalla Fondazione per la Ricerca Farmacologica Gianni Benzi ETS.

Aggiornata due volte l'anno, EuOrphan rappresenta uno dei pochi registri europei dedicati alla raccolta e alla diffusione di informazioni sui trattamenti disponibili o in fase di sviluppo per le malattie rare. I dati contenuti nella banca dati consentono analisi descrittive e statistiche per fascia d'età, patologia rara, area terapeutica e altri parametri, permettendo di valutare la copertura dei bisogni terapeutici e di confrontare la situazione europea con quella statunitense attraverso i dati della Food and Drug Administration (FDA).

Gli aggiornamenti sulle nuove designazioni e autorizzazioni dei farmaci orfani provengono dal database dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), mentre le informazioni relative alle patologie rare sono integrate con i dati di Orphanet, il sistema di riferimento internazionale per la nomenclatura delle malattie rare, fondamentale per migliorarne la visibilità nei sistemi sanitari e di ricerca.

Per ciascun farmaco orfano vengono raccolte informazioni sulla sostanza attiva designata, sulla data di designazione, sul promotore (sponsor) e sull'indicazione terapeutica. Per i medicinali autorizzati sono inoltre disponibili dati relativi al nome commerciale, alla data di autorizzazione, al codice ATC (Anatomical Therapeutic Chemical Classification System), alle indicazioni terapeutiche approvate e alle fasce di età per cui ne è autorizzato l'impiego.