Expertise
ETICA E REGOLATORIO
Promuovere la conformità agli standard europei in materia di procedure etiche e regolatorie è una delle nostre principali attività..
In questo ambito, contribuiamo a numerosi progetti collaborativi di ricerca internazionale che richiedono supporto regolatorio ed etico. Siamo attivamente coinvolti nella preparazione dei Piani di Indagine Pediatrica (Paediatric Investigational Plans), nelle procedure di Designazione Orfana, nella redazione di documenti guida e modelli per il consenso informato e l’assenso pediatrico, nonché negli accordi di trasferimento di materiali e dati.
Inoltre, i nostri rappresentanti, in qualità di esperti nel campo regolatorio, sono o sono stati membri del Comitato Pediatrico presso l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e di altri rilevanti comitati scientifici e gruppi di lavoro presso l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), l’Agenzia Nazionale per i Servizi Sanitari Regionali (AGENAS) e l’Agenzia Regionale per la Salute e il Sociale della Puglia.
Consultazioni pubbliche
La consolidata esperienza rende la Fondazione Gianni Benzi una voce autorevole a livello europeo nell’ambito etico e regolatorio. Tale competenza si traduce nell’elaborazione di documenti e nella partecipazione concreta alle consultazioni pubbliche avviate dalle autorità competenti su diversi temi di nostro interesse: etica, politiche per le malattie rare e pediatriche, sperimentazioni cliniche, studi preclinici, privacy e riservatezza, e valorizzazione del ruolo dei pazienti nello sviluppo dei farmaci.
Questa è la lista delle consultazioni pubbliche a cui Fondazione Gianni Benzi ha participato direttamente:
- EMA Survey on Orphan Maintenance Assessment Reports (OMARs) - (November, 2021)
- Linee guida AIFA per la compilazione del Dossier a supporto della domanda di rimborsabilità e prezzo di un medicinale (September, 2020)
- Survey on the Pharmaceutical Strategy - Timely patient access to affordable medicines (September 2020)
- Comments to the EMA Discussion Paper “The General Data Protection Regulation: Secondary Use of Data for Medicines and Public Health Purposes” (July, 2020)
- Horizon Europe Co-design 2021 - 2024 (September, 2019)
- Discussion paper: use of patient disease registries for regulatory purposes - methodological and operational considerations (June, 2019)
- Public Consultation on EMA Regulatory Science to 2025 (June, 2019)
- HMA - EMA Consultation: Role of big data for evaluation and supervision of medicines in the EU (April, 2019)
- Open public consultation for the evaluation of the EU legislation on medicines for rare diseases and children (January, 2019)
- Role of big data for evaluation and supervision of medicines in the EU
Comments to 17/EN WP259 Guidelines on Consent under Regulation 2016/679 (2018) - Orphan Paediatric roadmap (2018)
- Public Consultation on the revision of Ethical Considerations for Clinical Trials on Medicinal products Conducted with Minors, August 2016
- EMA/44410/2014 Gaucher disease - A strategic collaborative approach from EMA and FDA, August 2014
- Revision of the Clinical Trials Directive 2001/20/EC concept paper submitted for public consultation, June 2013
La Fondazione ha contribuito anche ad altre importanti consultazioni pubbliche, come:
- Survey on expert panels (24/08/2018)
- The ENCePP Code of Conduct - For Scientific Independence and Transparency in the Conduct of Pharmacoepidemiological and Pharmacovigilance Studies (2018)
- Paediatric Regulation Consultation Questions and Responses MT 050217 (2017)
- ICH E11 (R1) guideline on clinical investigation of medicinal products in the pediatric population (2016/2017)
- Summary of Clinical Trial Results for Laypersons (August 2016)
- EnprEMA data collection for the 10 year report to the European Commission on the public health effects of the Paediatric Regulation (November 2015)
- Contribution to the topic of transition from paediatrics to adults clinical care settings by providing documents on Thalassaemia and HIV infection patients (May 2015)
- EnprEMA request for information to develop a Global Paediatric Clinical Trials Network (October 2014)
- Stakeholder consultation for Horizon 2020 Societal Challenge “Health, demographic change and wellbeing” for the programming exercise 2016/2017 (September 2014)
- Gaucher disease. A strategic collaborative approach from EMA and FDA (EMA/44410/2014)
- Contribution to amendments proposed by GRiP (FP7- HEALTH – 2010-261060) to the draft Regulation on Clinical Trials on medicinal products for human use (May 2013)
- Concept paper on extrapolation of efficacy and safety in medicine development (EMA/129698/2012)
- Concept paper on the involvement of children and young people at the Paediatric Committee (PDCO) (EMA/PDCO/388684/2012)